קפריקור תרפיוטיקס מודיעה על פרסום נתוני HOPE-3 על deramiocel

קפריקור תרפיוטיקס מודיעה על פרסום נתוני HOPE-3 על deramiocel

דה פליי (TheFly)29 ביולי 2026

קפריקור תרפיוטיקס (CAPR) הודיעה כי כתב העת The Lancet פרסם את תוצאות הניסוי הקליני המרכזי שלה, HOPE-3, בשלב 3, שבחן את Deramiocel, טיפול התאים הניסיוני שלה לטיפול בניוון שרירים מסוג דושן. כתב היד עבר ביקורת עמיתים עצמאית של מומחים, שסיפקה אימות חיצוני לתכנון הניסוי, למתודולוגיה הסטטיסטית ולממצאים. התוצאות מבוססות על גרסה 3.0 של תוכנית הניתוח הסטטיסטי שהוגדרה מראש על ידי החברה. למאמר, שכותרתו “Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy: a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial”, ניתן לגשת כאן. “תוצאות HOPE-3 הן רגע ציון דרך עבור קהילת הדושן, ומדגימות תועלת משמעותית בתפקוד שרירי השלד לצד נתונים משכנעים שהוצגו בתפקוד הלב,” אמר ד"ר קרייג מקדונלד, פרופסור בכיר לרפואה פיזיקלית ושיקום ולרפואת ילדים ב-UC Davis Health, החוקר הראשי הארצי של ניסויי HOPE-2 ו-HOPE-3 והמחבר הראשי של הפרסום. “האטה של 54% בהתקדמות המחלה בגפיים העליונות היא השפעה מהותית ובעלת משמעות, באוכלוסייה שבה הירידה התפקודית בדרך כלל נמשכת ללא הפסקה ואינה הפיכה. HOPE-3 הוא הניסוי הראשון בשלב 3 שמראה תועלת משמעותית בתפקוד באוכלוסיית DMD שרובה אינה אמבולטורית, והיתרונות המקבילים בכמה מדדי לב מספקים תמיכה ביולוגית להשפעת טיפול עקבית בשרירי השלד ובשריר הלב. אחרי שנים רבות של עבודה, לראות טיפול שמספק תוצאות ברמה כזו זו זכות גדולה מאוד.”