דלגו לתוכן

ביומרין פארמסוטיקל וקרן n-Lorem נכנסות לשיתוף פעולה מחקרי בתסמונת ReNU

דה פליי (TheFly)27 ביולי 2026
ביומרין פארמסוטיקל וקרן n-Lorem נכנסות לשיתוף פעולה מחקרי בתסמונת ReNU

ביומרין פארמסוטיקל (BMRN) וקרן n-Lorem, ארגון ללא מטרות רווח, הודיעו על שיתוף פעולה אסטרטגי והסכם רישוי בלעדי עולמי לפיתוח תרופת antisense oligonucleotide ראשונה למחלה עבור אנשים החיים עם תסמונת ReNU, מצב נוירו-התפתחותי חמור ונדיר שנגרם על ידי וריאנטים בגן RNU4-2. ביומרין פארמסוטיקל ו-n-Lorem ישתפו פעולה כדי לקדם מועמד ASO ניסיוני שמכוון לווריאנט RNU4-2, שלפי ההערכות אחראי לכ-75% ממקרי תסמונת ReNU. תסמונת ReNU התגלתה לראשונה ב-2024. כיום אין תרופות מאושרות שמטפלות בגורם הבסיסי של המחלה. תסמונת ReNU היא מצב גנטי נוירו-התפתחותי נדיר שקשור לפגיעות קוגניטיביות, שפתיות והתנהגותיות-תפקודיות. לפי התחזיות, תסמונת ReNU תהיה אחת הסיבות המונוגנטיות המובילות לעיכוב ופגיעה התפתחותיים, עם אוכלוסייה עולמית צפויה של כ-100,000 איש.

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>

ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>