Q32 Bio מדווחת על תוצאות ראשוניות לאחר 36 שבועות מחלק B של ניסוי SIGNAL-AA

Q32 Bio מדווחת על תוצאות ראשוניות לאחר 36 שבועות מחלק B של ניסוי SIGNAL-AA

דה פליי (TheFly)13 ביולי 2026

Q32 Bio (QTTB) הודיעה על תוצאות ראשוניות לאחר 36 שבועות מחלק B של הניסוי הקליני SIGNAL-AA שלב 2a, שבוחן את bempikibart בחולים עם AA חמור או חמור מאוד. Bempikibart הוא נוגדן אנושי מלא נגד IL-7Ralpha, שתוכנן להסדיר מחדש את תפקוד מערכת החיסון האדפטיבית באמצעות חסימת האיתות של IL-7 ו-TSLP. חלק B של תוכנית SIGNAL-AA הוא ניסוי קליני בתווית פתוחה, שנבנה על בסיס חלק A שהושלם בעבר, ובו הוכח היתכנות ראשונית של bempikibart ב-AA. בחלק B, bempikibart נבחן ב-33 חולים עם AA חמור או חמור מאוד, עם משך מרבי של ארבע שנים לאפיזודה הנוכחית. הותר גיוס של חולים עם חשיפה קודמת לטיפול במעכבי JAK; מתוך 33 החולים שגויסו, 36.4% טופלו בעבר במעכבי JAK פומיים. סך הגיוס עלה על היעד הראשוני בשל ביקוש מצד מטופלים. בחלק B, החולים מטופלים ב-bempikibart במשך 36 שבועות, עם מעקב ללא תרופה עד שבוע 52 לפני הצטרפות אפשרית להארכה בתווית פתוחה. המינון כולל משטר העמסה ראשוני של 200 מ"ג של bempikibart אחת לשבוע במשך ארבע מנות, ולאחר מכן המשך מינון של 200 מ"ג פעם בשבועיים לאורך תקופה של 32 שבועות, לתקופת מינון כוללת של 36 שבועות. בשני המשטרים, bempikibart ניתנה בהזרקה תת-עורית. ניתוח היעילות הראשי שהוגדר מראש הוערך על בסיס השינוי האחוזי הממוצע מקו הבסיס בציוני SALT באוכלוסיית modified intent-to-treat. ניתוחי יעילות נוספים שהוגדרו מראש כללו את שיעור החולים שהשיגו שיפורים יחסיים ומוחלטים שונים ב-SALT, כולל תגובות SALT-20, SALT30 ו-SALT50 בשבוע 36, עם מעקב עד שבוע 52. ירידה ממוצעת של 35.3% בציון SALT מקו הבסיס נרשמה בניתוח mITT. בסך הכול, 40% מהחולים בניתוח mITT ו-30.3% מהחולים בניתוח intent-to-treat השיגו תגובת SALT-20. השגת תגובת SALT-20 נצפתה בחולים עם מחלה חמורה וגם חמורה מאוד. בנוסף, 44% מהחולים בניתוח mITT ו-33.3% מהחולים בניתוח ITT השיגו תגובת SALT30. כמו כן, 44% מהחולים ב-mITT ו-33.3% מהחולים בניתוח ITT השיגו תגובת SALT50. סימנים מוקדמים לעמידות התגובה בתקופה ללא תרופה כוללים שימור או העמקה של התגובה אצל כמה חולים, כולל חולה אחד שהשיג צמיחת שיער מלאה. נצפה כי ל-bempikibart יש פרופיל בטיחות נסבל בדרך כלל בחלק B של SIGNAL-AA, בהתאם למחקרים קודמים. לא נצפו אותות בטיחות חדשים. לא היו תופעות לוואי חמורות או תופעות לוואי בדרגה 3 ומעלה הקשורות לטיפול. תופעת הלוואי השכיחה ביותר שהופיעה במהלך הטיפול הייתה תגובה באזור ההזרקה, שהייתה ברובה אירוע בודד, עם שכיחות ISR של 4% בכלל מתן המנות בחלק B. כל תגובות ה-ISR שדווחו היו קלות וחלפו ללא התערבות, ורובן חלפו בתוך יום. Bempikibart הדגימה פרופיל חיובי של פרמקוקינטיקה, פרמקודינמיקה ונוגדנים נגד התרופה בחלק B. נתוני PK מחלק B תומכים בכך שמשטר מנת ההעמסה השיג את מטרתו, עם הגעה לריכוזי steady state בערך 10 שבועות מוקדם יותר מאשר בחלק A. בחלק B נצפתה רמה זניחה של ADA.