אינסייט מודיעה על נתוני בטיחות ויעילות ממחקר VGA039

אינסייט מודיעה על נתוני בטיחות ויעילות ממחקר VGA039

דה פליי (TheFly)13 ביולי 2026

אינסייט (INCY) הודיעה על נתוני בטיחות ויעילות מלאים מכלל המטופלים שנרשמו למחקר רב-מינוני שלב 1/2 של VGA039, נוגדן מונוקלונלי ניסיוני המכוון ל-Protein S עבור מטופלים עם מחלת פון וילברנד. הנתונים מוצגים היום בהרצאה בעל פה בכנס ה-34 של האגודה הבינלאומית לפקקת ולהמוסטזיס בפריז. לאטרסיברט מווסת את Protein S כדי לשפר המוסטזיס, ובכך עשוי לחזק את יכולת הגוף למנוע או להפחית את תדירות אירועי הדימום. לאטרסיברט נמצא בפיתוח מרכזי בשלב 3 עבור מטופלים עם VWD, הפרעת הדימום התורשתית השכיחה ביותר. אם יאושר, לאטרסיברט עשוי להיות הטיפול המניעתי התת-עורי הראשון הניתן פעם בחודש למטופלים עם VWD, ולהציע חלופה חשובה לעירויים התוך-ורידיים התכופים של תרכיזי פקטורי החלפה, המשמשים כיום באופן נפוץ במסגרת טיפול מניעתי. בשל מנגנון הפעולה החדשני שלו, ייתכן שללאטרסיברט יש פוטנציאל גם בהפרעות דימום נוספות. נכון ל-5 במאי, היו זמינים נתונים מכל 16 המטופלים שנרשמו למחקר רב-המינונים בשלב 1/2, וכל המשתתפים השלימו את משטר ריבוי המינונים של שש מנות לאטרסיברט, כאשר מנות התחזוקה ניתנו בתת-עור אחת לארבעה שבועות. נרשמו ירידות משמעותיות ב-ABR בקרב מטופלי המחקר, כולל בכל סוגי VWD ובכל סוגי הדימומים, כמו דימומי GI חמורים ודימומי מפרקים ושרירים דמויי המופיליה. החציון של הירידה ב-ABR בכל סוגי VWD וקטגוריות הדימום עמד על 81%. בקרב מטופלים שעברו מטיפול מניעתי קודם שכלל פקטור פון וילברנד, הירידה בדימומים עמדה על 75%-100%, מה שמצביע על שיפור אפשרי לעומת סטנדרט הטיפול הקיים. בקרב מטופלים שלא קיבלו בעבר טיפול מניעתי תוך-ורידי, ל-7 היו שיעורי ABR היסטוריים מעל 12, קריטריון זכאות מרכזי למחקר שלב 3 VIVID-6. בקבוצה זו, הירידות ב-ABR נעו בין 46% ל-100%, כאשר כמעט כל המטופלים השיגו ירידה של יותר מ-73%. הטיפול בלאטרסיברט הוביל לירידה של כ-86% בדימומי פריצה שטופלו ב-VWF, כאשר 70% מהמטופלים עם היסטוריה של דימומי פריצה שטופלו ב-VWF לא חוו דימום פריצה כזה בזמן הטיפול. כל המשתתפים שנכנסו למחקר עם עומס דימומים משמעותי עברו להמשך קבלת לאטרסיברט במסגרת מחקר ההארכה הפתוח המתמשך. הטיפול המניעתי התת-עורי החודשי בלאטרסיברט היה בטוח ונסבל היטב לאורך מנות מרובות. דווחו שלושה אירועים חריגים שהופיעו במהלך הטיפול והיו קשורים ללאטרסיברט: שני כאבי ראש בדרגה 2 אצל מטופל אחד, ודיווח אחד על תגובות בדרגה 1 באזור ההזרקה. בנוסף, היה אירוע חריג חמור אחד שלא היה קשור לטיפול, של דימום חמור במערכת העיכול אצל מטופל עם היסטוריה של דימומי GI תכופים וחמורים.