דלגו לתוכן

HCA הלת'קר מודיעה על מחקר שפורסם ב-NEJM על טיפול מבוסס CRISPR

דה פליי (TheFly)29 ביוני 2026
HCA הלת'קר מודיעה על מחקר שפורסם ב-NEJM על טיפול מבוסס CRISPR

HCA הלת'קר (HCA) הודיעה על מחקר חדש שפורסם ב-New England Journal of Medicine, NEJM, המציג תוצאות מעודדות מטיפול גן ניסיוני הנבחן בילדים בני 5-11 עם אנמיה חרמשית קשה ובטא תלסמיה תלויה בעירוי. המחקר בחן את exa-cel, טיפול תאי מבוסס CRISPR, המאושר כיום על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי עבור מטופלים בגילים 12 ומעלה עם אנמיה חרמשית ובטא תלסמיה תלויה בעירוי. הטיפול נועד לפעול באמצעות עריכת תאי גזע של ייצור הדם של המטופל עצמו, כדי להגביר את ייצור ההמוגלובין העוברי, מה שעשוי לסייע במניעה או בהפחתה של סיבוכי המחלה. הממצאים התבססו על שני מחקרי שלב 3 שבהם נרשמו 26 ילדים בני 5-11, כולל 15 עם בטא תלסמיה תלויה בעירוי ו-11 עם אנמיה חרמשית. מבין המשתתפים שעוקבו אחריהם זמן מספיק כדי להעריך את נקודות הסיום הראשיות של המחקר, כל שמונת הילדים עם בטא תלסמיה השיגו עצמאות מעירויים למשך לפחות 12 חודשים, בעוד שכל שמונת הילדים עם אנמיה חרמשית נשארו חופשיים ממשברי חסימה כלי דם (vaso-occlusive) חמורים למשך לפחות 12 חודשים.

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שוברות שווי שוק. נסו עכשיו>>

ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>