ריג׳נקסביו מתואמת עם ה‑FDA לגבי המשך הדרך עבור Navsunli

ריג׳נקסביו מתואמת עם ה‑FDA לגבי המשך הדרך עבור Navsunli

דה פליי (TheFly)22 ביוני 2026

ריג׳נקסביו (RGNX) הודיעה כי הגיעה להבנות עם ה‑FDA בארה"ב לגבי השלבים הבאים הנדרשים לצורך אישור מואץ פוטנציאלי של Navsunli, הטיפול הפוטנציאלי היחיד חד‑פעמי ותרפיית גנים למחלת Mucopolysaccharidosis II, מחלה נוירו‑ניוונית נדירה במיוחד הידועה גם בשם תסמונת האנטר (Hunter syndrome). במסגרת דיון שיתופי שנערך לאחרונה, כחלק מערעור החברה על מכתב התגובה המלא (Complete Response Letter) ל‑Navsunli מפברואר 2026, ה‑FDA הכיר בכך שהנתונים הקליניים הקיימים של Navsunli מספיקים כדי להילקח בחשבון למסלול האישור המואץ, וכי החברה אינה צריכה לגייס מטופלים נוספים או לבצע מחקרים נוספים, כולל הכללת זרוע ביקורת של מטופלים ללא טיפול, כפי שה‑FDA המליץ בעבר. ה‑FDA ביקש מהחברה להגיש בקשה לפגישת Type A כדי לעבור על נתונים קיימים ארוכי טווח של ביומרקרים ונתונים קליניים, ולהגיש מחדש את בקשת רישיון הביולוגיות (Biologics License Application) לאחר פגישה זו. ה‑FDA ציין כי יבחן את ההגשה מחדש של ריג׳נקסביו במסלול מואץ, כאשר הדיונים על הסימון (Labeling) יתחילו זמן קצר לאחר ההגשה מחדש. ה‑FDA הדגיש את מחויבותו לקידום טיפולים חדשים למחלות נדירות במסגרת מסלול האישור המואץ. ריג׳נקסביו צופה כי פגישת ה‑Type A תתקיים ביולי, וכי תגיש מחדש את ה‑BLA במהירות לאחר הפגישה ברבעון השלישי של 2026.