MBX Biosciences מפרסמת תוצאות מניסוי Avail ותוצאות חדשות לטיפול canvuparatide

MBX Biosciences מפרסמת תוצאות מניסוי Avail ותוצאות חדשות לטיפול canvuparatide

דה פליי (TheFly)12 ביוני 2026

חברת MBX Biosciences (MBX) פרסמה תוצאות מלאות מניסוי ה-Avail שלב 2 שנמשך 12 שבועות, וכן נתונים חדשים לשנה אחת מהמשך הניסוי הפתוח (open-label extension) של טיפול שבועי ב-canvuparatide במבוגרים הסובלים מהיפופארתירואידיזם כרוני. לאחר 12 שבועות: כפי שדווח קודם לכן, 63% מהמטופלים ב-canvuparatide השיגו את נקודת הסיום הראשית לעומת 31% מהמטופלים שקיבלו פלצבו. נקודת הסיום הראשית הוגדרה כשמירה על רמת סידן בסרום מותאם אלבומין בטווח הנורמלי, יחד עם אי-תלות בטיפול הקונבנציונלי. לאחר שנה אחת: 57% מהמטופלים שניתן היה להעריך הגיעו לסטטוס של "רספונדר"; לא נרשמה כל תרומה מטיפולי הצלה (rescue therapy) בשבוע האחרון של תקופת הטיפול בת שנה. נתוני ה-PK מניסוי שלב 2 המשיכו לתמוך בפוטנציאל של מתן פעם בשבוע. נתוני ה-PK הראו ריכוז יציב של התרופה הפעילה canvuparatide, עם Tmax של 2-3 ימים, תנודתיות מינימלית, ויחס שיא-שפל (peak-to-trough) של כ-1.3 לאורך שבוע, מה שמבטיח חשיפה מערכתית יציבה לתרופה לאורך כל מרווח המינון השבועי. רמות הסידן הממוצעות בסרום נשמרו בתוך הטווח הנורמלי לאורך שנה של טיפול, בעוד שרמות הסידן הממוצעות בשתן ל-24 שעות ירדו ביחס לקו הבסיס ונשארו בטווח הנורמלי, עם המשך ירידה לאורך זמן הן אצל מטופלים שקיבלו canvuparatide והן אצל מטופלים שעברו מפלצבו לטיפול. קצב הסינון הגלומרולרי המשוער הממוצע (eGFR) עלה ביחס לקו הבסיס בשבוע 12 אצל מטופלים שקיבלו canvuparatide ונשאר משופר לאורך שנה של טיפול. סמני פירוק ובנייה של עצם הראו את הדפוס הצפוי של מחזור עצם (bone turnover) הקשור לטיפול חלופי ב-PTH לאורך שנה. השינויים במדדי T ו-Z של צפיפות מינרלים בעצם (BMD) היו עקביים עם השבת תהליך פיזיולוגי תקין של שיפוץ עצם. טיפול שבועי ב-canvuparatide היה בדרך כלל נסבל היטב לאורך שנה של טיפול, ללא אותות בטיחות חדשים שזוהו במהלך הניסוי הפתוח (OLE). רוב תופעות הלוואי שהופיעו במהלך הטיפול היו קלות או בינוניות בחומרתן. לא דווח על תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול. תגובות באזור ההזרקה דווחו אצל 10% מהמטופלים בניסוי הפתוח. נצפו מגמות לשיפור במספר תחומים בשאלון SF-36v2; עם זאת, יכולת הפרשנות הייתה מוגבלת בשל נתוני בסיס חלקיים.