וורטקס פארמסוטיקלס מציגה נתונים חדשים על Casgevy בכנס EHA
וורטקס פארמסוטיקלס (VRTX) הודיעה על נתונים שמדגימים את היתרונות הקליניים של Casgevy אצל אנשים מגיל 5 ומעלה, החיים עם אנמיה חרמשית חמורה או תלותית בעירויי דם מסוג בטא תלסמיה. התוצאות, ממחקרים מרכזיים בילדים בגילאי 5–11, מראות שהיעילות ותוצאות הבטיחות בקבוצת גיל זו תואמות לפרופיל המהפכני שנקבע כבר במטופלים מבוגרים ובמתבגרים. הנתונים הוצגו בקונגרס של האגודה האירופית להמטולוגיה ופורסמו בו-זמנית ב-New England Journal of Medicine. נתונים מניתוח ביניים של המחקרים CLIMB-151 ו-CLIMB-141 מדגישים את הפוטנציאל המהפכני ש-Casgevy יכולה להעניק לילדים בגילאי 5–11, ועקביים עם הפרופיל הקליני העמיד שנצפה במטופלים מבוגרים ומתבגרים. יחד, הממצאים האלה מדגישים את היתרונות האפשריים של התמודדות מוקדמת יותר עם משברי חסימה כלי דם (vaso-occlusive crises) ועם העומס של עירויי דם, שיכולים להתחיל כבר בילדות ומקושרים לסיבוכים מצטברים וארוכי טווח ב-SCD וב-TDT, כולל פגיעה באיברים. במחקר הקליני בשלב 3 CLIMB-151 בילדים עם SCD חמור, כל 11 המטופלים שקיבלו מינון חופשיים ממשברי VOC, וכל 8 מתוך 8 המטופלים שהיו להם נתוני מעקב מספקים השיגו את נקודת הסיום הראשית של היעדר משברי VOC למשך לפחות 12 חודשים רצופים. אצל ילדים שהשיגו VF12, משך הזמן הממוצע ללא VOC היה 19 חודשים. במחקר הקליני בשלב 3 CLIMB-141 בילדים עם TDT, 15 מטופלים קיבלו Casgevy, וכל 8 מתוך 8 המטופלים עם מעקב מספק השיגו את נקודת הסיום הראשית של עצמאות מעירויי דם למשך לפחות 12 חודשים רצופים, תוך שמירה על רמת המוגלובין ממוצעת משוקללת של לפחות 9 גרם לדציליטר. כל הילדים שהשיגו TI12 נשארו עצמאיים מעירויים לאורך כל תקופת המעקב; משך הזמן הממוצע של עצמאות מעירויי דם היה 23.4 חודשים. פרופיל הבטיחות של Casgevy בילדים צעירים תואם לטיפול ההכנה המִיֶלוֹאַבְּלָטִי ולהשתלה אוטולוגית, כפי שנצפה במחקרים קליניים במטופלים מבוגרים יותר עם SCD ו-TDT. כפי שפורסם בעבר, הייתה תמותה אחת, שלא הייתה קשורה ל-Casgevy, אצל ילד עם TDT שפיתח מחלה קשה של חסימה ורידית מהטיפול בבוסולפן כחלק מההכנה. בהתאם למחקרים במטופלים מבוגרים יותר, ילדים עם SCD חמור ו-TDT שטופלו ב-Casgevy מציגים עלייה עמידה ומשמעותית קלינית בהמוגלובין עוברי ועריכה אללית יציבה.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לדיווחי חדשות פיננסיים שוברים-שוק, בזמן אמת. נסו עכשיו>>
ראו את המניות המובילות שמומלצות על ידי אנליסטים >>