Biogen מודיעה על אישור באיחוד האירופי למשטר מינון גבוה של Spinraza ל-SMA

Biogen מודיעה על אישור באיחוד האירופי למשטר מינון גבוה של Spinraza ל-SMA

דה פליי (TheFly)12 בינואר 2026

• הנציבות האירופית אישרה משטר מינון גבוה חדש של SPINRAZA לטיפול ב-SMA מסוג 5q, המבוסס על שלב העמסה מהיר יותר ומנות תחזוקה של 28 מ"ג אחת לארבעה חודשים, כולל מעבר מובנה ממינון נמוך למינון גבוה.
• האישור באיחוד האירופי נשען על תוצאות מחקר DEVOTE Phase 2/3 שהראו שיפור מובהק בתפקוד המוטורי בתינוקות שלא טופלו קודם ובמטופלים שעברו ממינון נמוך, ומשטר המינון הגבוה כבר מאושר ביפן ונבחן כעת על ידי ה-FDA בארה"ב.

Biogen (BIIB) הודיעה כי הנציבות האירופית העניקה אישור שיווק למשטר מינון גבוה של SPINRAZA, המורכב ממנות של 50 מ"ג/5 מ"ל ו-28 מ"ג/5 מ"ל לטיפול בניוון שרירים בעמוד השדרה 5q. אישור השיווק של SPINRAZA באיחוד האירופי עודכן כך שיכלול את משטר המינון הגבוה. משטר המינון הגבוה החדש כולל שלב העמסה מהיר יותר: שתי מנות העמסה של 50 מ"ג הניתנות בהפרש של 14 ימים, ולאחר מכן זריקות תחזוקה במינון 28 מ"ג אחת לארבעה חודשים. מטופלים שעוברים מהמינון של 12 מ"ג יקבלו מנה אחת של 50 מ"ג במקום המנה הבאה של 12 מ"ג, ולאחר מכן מנות תחזוקה של 28 מ"ג אחת לארבעה חודשים. SPINRAZA מיועדת לשימוש תוך-תיקאלי באמצעות ניקור מותני, על ידי אנשי צוות רפואי מנוסים בביצוע ניקור מותני. האישור של הנציבות האירופית מבוסס על נתונים ממחקר DEVOTE בשלושה חלקים, בשלב 2/3, ומהשלב המוארך ארוך הטווח שלו שעדיין נמשך. התוצאות מהקוהורטה הפיבוטלית של המחקר הראו כי תינוקות סימפטומטיים, שטרם טופלו, שקיבלו את משטר המינון הגבוה של SPINRAZA חוו שיפור מובהק סטטיסטית בתפקוד המוטורי, כפי שנמדד באמצעות המבחן של בית החולים לילדים של פילדלפיה להפרעות נוירומוסקולריות בתינוקות, לעומת קבוצת ביקורת מדומה תואמת מראש ממחקר ENDEAR. שיפורים בתפקוד המוטורי נצפו גם בקוהורטה הפתוחה של מטופלים בטווח רחב של גילאים וסוגי SMA, שעברו ממשטר המינון הנמוך. משתתפים אלה חוו שיפור ממוצע במדד Hammersmith Functional Motor Scale. משטר המינון הגבוה של SPINRAZA מאושר גם ביפן ונבחן כעת על ידי מינהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA), כאשר ההחלטה צפויה עד 3 באפריל 2026. Biogen פועלת עם רשויות רגולציה ברחבי העולם לקידום אפשרות המינון הנוספת הזו עבור אנשים החיים עם SMA.