Xenon Pharmaceuticals מציגה אבני דרך מרכזיות צפויות

Xenon Pharmaceuticals מציגה אבני דרך מרכזיות צפויות

דה פליי (TheFly)12 בינואר 2026

תוכנית פאזה 3 עם אזטוקלנר באפילפסיה ובדיכאון: מחקר פאזה 3 X-TOLE2 של אזטוקלנר בהתקפים מוקדיים (focal onset seizures) השלים גיוס, עם 380 מטופלים שהוקצו אקראית, והנתונים הסופיים נאספים כעת כדי לתמוך בפרסום נתוני הטופליין הצפוי במרץ 2026. מאפייני הבסיס של המטופלים ושיעור המעבר להמשך טיפול במחקר ההארכה הפתוח (open-label extension) ב-X-TOLE2 דומים לאלו שנצפו במחקר פאזה 2b X-TOLE. Xenon הציגה לאחרונה נתונים ל-48 חודשים מהמחקר המתמשך X-TOLE OLE של אזטוקלנר בחולים עם FOS בכנס האגודה האמריקאית לאפילפסיה. נתונים אלה הדגישו את היעילות והבטיחות ארוכות הטווח של אזטוקלנר, עם ירידה של מעל 90% בתדירות החודשית של התקפי FOS לעומת קו הבסיס בתקופה הכפולה-סמיות, בקרב משתתפים שטופלו במשך 48 חודשים או יותר. חופש מהתקפים למשך תקופה רצופה של 12 חודשים או יותר, 24 חודשים או יותר, 36 חודשים או יותר, ו-48 חודשים או יותר הושג על ידי 38.2%, 25.2%, 19.8% ו-10.7% מהמשתתפים שטופלו במשך 48 חודשים או יותר, בהתאמה. נתונים אלה, יחד עם עדכון על ההתקדמות של Xenon בהכנות למסחור אפשרי של אזטוקלנר, הודגשו גם בוובינר למשקיעים שנערך בדצמבר 2025. מחקר פאזה 3 X-TOLE3 של אזטוקלנר ב-FOS ממשיך לגייס ונועד לתמוך בהגשות רגולטוריות מחוץ לארצות הברית. לצורך תמיכה בהגשה רגולטורית אפשרית ביפן, Xenon השלימה מחקר אתנוברידג'ינג ושיתפה את התוצאות בפגישה שנערכה לאחרונה עם סוכנות התרופות והמכשור הרפואי של יפן. Xenon תיאמה עם ה-PMDA לגייס כ-60 מתוך 360 המשתתפים המתוכננים ל-X-TOLE3 ביפן. השלמת הגיוס של משתתפים לא-יפנים ב-X-TOLE3 צפויה ב-2026. מחקר פאזה 3 X-ACKT של אזטוקלנר בהתקפים טוניים-קלוניים כלליים ראשוניים נמשך, ונועד לתמוך בהגשות רגולטוריות להתוויה נוספת באפילפסיה. מחקרי פאזה 3 X-NOVA2 ו-X-NOVA3 מתקיימים כעת כשני המחקרים הראשונים מתוך שלושה מחקרי פאזה 3 מתוכננים להערכת אזטוקלנר בחולים עם דיכאון מז'ורי. נתוני טופליין מ-X-NOVA2 צפויים במחצית הראשונה של 2027. מחקר פאזה 3 X-CEED, הבודק אזטוקלנר בחולים עם דיכאון ביפולרי מסוג I או II, נמצא בעיצומו.

הזדמנות רחבה יותר בצנרת הפיתוח: מחקר פאזה 1 במתן יחיד עולה (Single Ascending Dose) / מתן מרובה עולה (Multiple Ascending Dose) במשתתפים מבוגרים בריאים נמצא בעיצומו עבור XEN1701, המכוון לתעלת הנתרן NaV1.7. נתוני פאזה 1 ראשוניים מחלק ה-SAD של המחקר מצביעים על כך ש-XEN1701 הגיע לריכוזי תרופה שצפויים להשיג תפוסת קולטנים הנדרשת לפעילות טיפולית, על בסיס נתונים גנטיים בבני אדם. השלמת המחקר צפויה ב-2026, כדי לתמוך בהתחלת מחקר פאזה 2 להוכחת היתכנות (proof-of-concept) בכאב אקוטי. NaV1.7 הוא יעד חשוב בתחום הכאב, בהתבסס על אימות גנטי חזק בבני אדם, ויכול לייצג דור חדש של תרופות נגד כאב ללא המגבלות של אופיאטים. מחקר פאזה 1 SAD/MAD במשתתפים מבוגרים בריאים נמצא בעיצומו עבור XEN1120, המכוון ל-KV7. נתוני פאזה 1 ראשוניים מחלק ה-SAD של המחקר מצביעים על כך ש-XEN1120 הגיע לריכוזי תרופה שמתיישרים עם הפחתות כאב במודלים פרה-קליניים. השלמת המחקר צפויה ב-2026, כדי לתמוך בהתחלת מחקר פאזה 2 להוכחת היתכנות בכאב אקוטי. מחקרים לקראת IND (IND-enabling) מתנהלים עבור תוכנית NaV1.1 של החברה לטיפול בתסמונת דרווה. נתונים פרה-קליניים מציעים כי מיקוד בתעלת NaV1.1 עשוי לטפל באופן פוטנציאלי בסיבה הבסיסית ובתסמינים של תסמונת דרווה. בשיתוף פעולה עם Neurocrine Biosciences, מתבצע מחקר פאזה 1 עבור NBI-921355, מעכב ניסויי וסלקטיבי של תעלות נתרן תלויות-מתח NaV1.2 ו-NaV1.6, בפיתוח לטיפול פוטנציאלי בסוגים מסוימים של אפילפסיה.