Ascendis Pharma מודיעה על תוצאות עיקריות לאחר 52 שבועות מניסוי COACH
חברת Ascendis Pharma (ASND) הודיעה על תוצאות עיקריות לאחר שבוע 52 של COACH, ניסוי קליני ראשון בשלב 2 שבוחן טיפול משולב במינון שבועי של TransCon CNP יחד עם מינון שבועי של TransCon hGH בילדים עם אכונדרופלזיה. בשבוע 52, הטיפול המשולב הראה צמיחה מתמשכת בלי לפגוע בבטיחות או בסבילות לטיפול. בנוסף, הטיפול המשולב הראה יתרונות מעבר לצמיחה הלינארית, עם שיפור בפרופורציות הגוף ובאורך מפתח הידיים, בהתאם לעלייה בצמיחה הלינארית. פרופיל הבטיחות והסבילות של הטיפול המשולב היה דומה לזה שנצפה בטיפולים הנפרדים (מונותרפיה) של TransCon CNP ושל TransCon hGH, והטיפול היה בדרך כלל נסבל היטב, עם אירועים חריגים הקשורים לטיפול (TEAEs) ברובם קלים. נתוני הטיפול המשולב מדגישים את הפוטנציאל של TransCon CNP להפוך לטיפול בסיסי מרכזי להתמודדות עם הביולוגיה הבסיסית של אכונדרופלזיה, כאשר TransCon hGH מוסיף תועלת משלימה.
בקוהורט שלא קיבל בעבר טיפול ב‑TransCon CNP, מהירות הצמיחה השנתית הממוצעת הייתה 8.80 ס"מ לשנה, עם שיפור ממוצע במדד ה‑Z לגובה ACH של +1.02 לאורך 52 שבועות, מה שמצביע על שילוש היעילות בהשוואה למונותרפיה ב‑TransCon CNP. בקוהורט שכבר טופל ב‑TransCon CNP, מהירות הצמיחה השנתית הממוצעת (AGV) הייתה 8.42 ס"מ לשנה, המהווה עלייה של 3.28 ס"מ לשנה מהבסיס בשבוע 52, עם שיפור ממוצע במדד ה‑Z לגובה ACH של +0.86, עלייה מ‑1.28 ל‑2.15 לאורך 52 שבועות. לאחר 52 שבועות, ילדים שקיבלו טיפול משולב עברו את מהירות הצמיחה השנתית באחוזון ה‑97 של ילדים בגובה ממוצע. ילדים שטופלו ב‑TransCon CNP וב‑TransCon hGH הראו שיפור בפרופורציות הגוף לאחר 52 שבועות, בהתאם לעלייה בצמיחה הלינארית. מפתח הידיים של הילדים שקיבלו טיפול משולב השתפר מעבר לאחוזון ה‑84 של ילדים עם אכונדרופלזיה בשבוע 52. גיל העצם נשאר תואם לגיל הכרונולוגי בשבוע 52. הבטיחות והסבילות היו תואמות לאלה שנצפו בטיפולי המונותרפיה של TransCon CNP ושל TransCon hGH. הטיפול המשולב היה בדרך כלל נסבל היטב, עם שיעור נמוך של תגובות במקום ההזרקה ו‑TEAEs שבדרך כלל היו קלים. כל הילדים השלימו 52 שבועות טיפול וממשיכים לקבל טיפול במסגרת ניסוי COACH.
פורסם לראשונה ב‑TheFly – מקור מידע סופי לדיווחי חדשות בזמן אמת שמניעים את השוק. נסו עכשיו >>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב‑TipRanks >>