Krystal Biotech מודיעה על עדכון ביניים מהקבוצה במינון הגבוה ביותר במחקר CORAL-1

Krystal Biotech מודיעה על עדכון ביניים מהקבוצה במינון הגבוה ביותר במחקר CORAL-1

דה פליי (TheFly)8 בינואר 2026

חברת Krystal Biotech (KRYS) הודיעה על עדכון קליני interim מהקבוצה במינון הגבוה ביותר במחקר CORAL-1, מחקר שלב 1 רב-מרכזי, עם העלאת מינון, שבוחן את KB407 בחולים עם סיסטיק פיברוזיס. העדכון מאשר מתן מוצלח לריאות וביטוי של חלבון CFTR מסוג wild-type (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) לאחר מתן בשאיפה של KB407. נכון לחתך הנתונים ב-6 בינואר, בסך הכול שבעה חולים קיבלו מינון של KB407 בקבוצה 3, שהיא קבוצת המינון הגבוה ביותר במחקר CORAL-1. ארבעה מבין שבעת החולים לא היו כשירים לטיפול במודולטורים. כל החולים קיבלו ארבע מנות יומיות של KB407 במינון של 10⁹ PFU בשאיפה, ולאחר מכן עברו ברונכוסקופיה 24–96 שעות לאחר שקיבלו את המנה האחרונה של KB407. הברונכוסקופיות של שישה מתוך שבעת החולים הצליחו והניבו דגימות ביופסיה מתאימות לניתוח מולקולרי. נתוני מעקב בטיחות של לפחות 28 ימים היו זמינים עבור כל שבעת החולים שקיבלו KB407 נכון למועד חתך הנתונים. העברה גנטית (transduction) של KB407 אושרה בכל חולי קבוצה 3 שעברו ברונכוסקופיה מוצלחת, ללא קשר לסטטוס המודולטור ולרקע הגנטי, עם פיזור רחב בדרכי האוויר ו-transduction כפי שנמדד באמצעות אימונופלואורסנציה של CFTR או סמן ויראלי, בטווח שבין 29.4% ל-42.1% בקרב שישה חולים אלה. כל הדגימות המתאימות לניתוח מארבעת החולים שאינם כשירים למודולטורים היו חיוביות לביטוי CFTR או סמן ויראלי, מה שמעיד על פיזור רחב של KB407 בכל דרכי האוויר המוליכות בריאה. כל הדגימות המתאימות לניתוח משני החולים הכשירים למודולטורים היו חיוביות לביטוי סמן ויראלי. בהתאם לפרופיל הבטיחות שדווח בעבר בקבוצות 1 ו-2, KB407 בשאיפה המשיך להיות נסבל היטב על ידי החולים שטופלו במינון הגבוה ביותר בקבוצה 3. כל האירועים החריגים (adverse events) הקשורים ל-KB407, למעט אחד, היו בדרגת חומרה קלה עד בינונית וחולפים באופיים. אירוע חריג חמור אחד (SAE) של החמרה באסתמה דווח 24 שעות לאחר סיום הברונכוסקופיה. ועדת ניטור הנתונים העצמאית קבעה כי ה-SAE קשור להליך עצמו, ולא ל-KB407. האירוע החמור חלף בתוך חמישה ימים.