Crinetics מכריזה על תוצאות ראשוניות "חיוביות" מהקוהורטה הרביעית בניסוי CAH

Crinetics מכריזה על תוצאות ראשוניות "חיוביות" מהקוהורטה הרביעית בניסוי CAH

דה פליי (TheFly)5 בינואר 2026

ניסוי TouCAHn הוא מחקר גלובלי, פתוח, בשלב 2, שנועד להעריך את היעילות, הבטיחות והפרמקוקינטיקה של atumelnant כאשר הוא ניתן למשך 12 שבועות לאנשים עם CAH שנגרם מחסר באנזים 21-hydroxylase. הקוהורטה הרביעית של המחקר גייסה 10 מטופלים עם CAH קלאסי במינון יציב של טיפול תחליפי בגלוקוקורטיקואידים; שני מטופלים משכו את הסכמתם. המשתתפים קיבלו atumelnant פעם ביום בבוקר ועברו הפחתה במינון הגלוקוקורטיקואידים לכיוון רמות פיזיולוגיות בשבועות 2 עד 10. נקודות הסיום הראשיות כללו שינוי מהבסיס ברמת אנדרוסטנדיון בסרום בבוקר ושיעור תופעות לוואי שנוצרו במהלך הטיפול. הטיפול ב-atumelnant הוביל לירידה מהירה ומתמשכת באנדרוסטנדיון בכל 8 המטופלים שהשלימו את הקוהורטה הרביעית. שבעה מתוך שמונת המטופלים הללו המשיכו לשמור על רמות A4 נמוכות יותר גם לאחר שמינוני הגלוקוקורטיקואידים הופחתו לרמות פיזיולוגיות. תצלום נתונים (data snapshot) עם אימות חלקי של נתוני המקור משבעת המטופלים הראשונים בהמשך המחקר הפתוח (Open-Label Extension) שהשלימו 13 שבועות, מצביע על ירידות ברמות A4 בסרום ועל הפחתות במינוני הגלוקוקורטיקואידים (GC) שתואמות את אלו שנצפו בקוהורטה 4. בנוסף, החוקרים לא צפו עד כה בתופעות לוואי חמורות או בתופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול, ולא צפו באירועי לוואי הקשורים לטרנסאמינזות כבדיות, כאשר נרשמו 25 מטופלים למחקר ו-7 משתתפים השלימו מעל 20 שבועות טיפול. Atumelnant ממשיך להיות נסבל היטב, עם בסיס נתוני בטיחות הולך וגדל הכולל מעל 750 שבועות מצטברים של חשיפה לטיפול במבוגרים עם CAH. בתוכנית הקלינית הכוללת, עד היום, מעל 200 משתתפים נחשפו ל-atumelnant בשילוב של מחקרי מתנדבים בריאים, פרמקולוגיה קלינית, Cushing’s ו-CAH, והתרופה ממשיכה להציג פרופיל חיובי של סיכון-תועלת.