Soleno Therapeutics מודיעה על פרסום תוצאות מחקר VYKAT XR ב‑JCEM

Soleno Therapeutics מודיעה על פרסום תוצאות מחקר VYKAT XR ב‑JCEM

דה פליי (TheFly)5 בינואר 2026

Soleno Therapeutics (SLNO) הודיעה על פרסום מאמר בכתב העת שעובר ביקורת עמיתים Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism. המאמר, שכותרתו “Diazoxide Choline Extended-Release Tablets in Prader-Willi Syndrome: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Withdrawal Period Study,” מציג את התוצאות ממחקר הנסיגה האקראי שנמשך 16 שבועות של VYKAT XR בילדים ומבוגרים מגיל 4 ומעלה עם היפרפגיה בתסמונת פראדר‑וילי. מחקר תקופת הנסיגה האקראי היה חלק מרכזי בתוכנית הקלינית המקיפה של שלב 3, שהוכיחה את היעילות והבטיחות של VYKAT XR ותמכה באישורו על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) כטיפול הראשון והיחיד להיפרפגיה בקרב אנשים החיים עם PWS. התוכנית הקלינית כללה 127 משתתפים עם יותר מ‑400 שנות‑מטופל של חשיפה לתרופה, כולל מטופלים שקיבלו טיפול רציף במשך כמעט שש שנים. מחקר תקופת הנסיגה האקראי שנמשך 16 שבועות כלל 77 משתתפים שהשלימו קודם לכן מחקרי שלב 3 בני 13 שבועות, מבוקרי פלצבו וארוכי טווח בתווית פתוחה. המשתתפים הוגרלו ביחס 1:1 לקבלת VYKAT XR או פלצבו. נקודת הסיום העיקרית הייתה שינוי בסך הניקוד של שאלון ההיפרפגיה לניסויים קליניים (Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials – HQ‑CT) מהבסיס ועד שבוע 16. נקודות סיום משניות כללו את מדדי Clinical Global Impression of Severity and Improvement (CGI‑S ו‑CGI‑I); נקודות סיום מחקריות נוספות (exploratory) כללו משקל ו‑z‑score של מדד מסת הגוף (BMI). נקודות מפתח מהפרסום: ההיפרפגיה החמירה באופן משמעותי כאשר הטיפול ב‑DCCR הופסק, בהשוואה להמשך מתן DCCR. נצפו עליות מובהקות סטטיסטית (החמרה) ב‑HQ‑CT מהבסיס ועד שבוע 16 בקבוצת הפלצבו לעומת DCCR (P=0.0022). ציוני CGI‑S ו‑CGI‑I נטו לטובת DCCR והתקרבו, אך לא הגיעו, למובהקות סטטיסטית. בהתאם לתגובה בהיפרפגיה, קבוצת הפלצבו עלתה יותר במשקל והגדילה יותר את z‑score של ה‑BMI לעומת קבוצת ה‑DCCR (הבדל משקל ממוצע בריבועי לפחות – LS mean – (95% רווח סמך) של ‎-1.6‎ ק"ג (‎-3.1, -0.1); הבדל z‑score ממוצע בריבועי לפחות ‎-0.09‎ (‎-0.17, -0.01)). תופעות הלוואי היו דומות בשתי הזרועות, ללא תופעות לוואי חמורות בזרוע הטיפול ב‑DCCR. אף משתתף לא חווה תופעת לוואי שהובילה להפסקת הטיפול בתרופת המחקר.