דלגו לתוכן

Denali Therapeutics נכנסה להסכם למכירת שובר ה‑Priority Review למחלת ילדים נדירה (Rare Pediatric Disease PRV)

דה פליי (TheFly)19 ביוני 2026
Denali Therapeutics נכנסה להסכם למכירת שובר ה‑Priority Review למחלת ילדים נדירה (Rare Pediatric Disease PRV)

. Denali Therapeutics ‏(DNLI) הודיעו כי חתמו על הסכם סופי למכירת שובר ה‑Rare Pediatric Disease Priority Review (להלן: PRV), תמורת תקבול גולמי של 195 מיליון דולר. . מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק את ה‑PRV ל‑Denali לאחר האישור המואץ של Avlayah במרץ 2026. Avlayah היא טיפול חלופי אנזימטי המשמש לטיפול בתסמונת הנטר (Hunter syndrome), מחלה גנטית נדירה. Avlayah היא התרופה הראשונה שאושרה על ידי ה‑FDA בקבוצת תרופות ביולוגיות חדשה (biotherapeutics), שתוכננו לחצות את מחסום הדם‑מוח (המחסום המגן סביב המוח) באמצעות מנגנון הובלה מתווך‑קולטן טרנספרין (transferrin receptor-mediated transport), אשר מאפשר הובלת תרופות אל המוח דרך קולטנים ספציפיים.