דלגו לתוכן

Neurogene משלימים מתן מינונים בניסוי Embolden בתרופות NGN-401

דה פליי (TheFly)9 ביוני 2026
Neurogene משלימים מתן מינונים בניסוי Embolden בתרופות NGN-401

. Neurogene (NGNE) הודיעו כי מתן המינונים בניסוי הרישומי Embolden של NGN-401 הושלם. ניסוי רישומי הוא מחקר בשלבי מאוחרים שנועד לתמוך באישור רגולטורי פוטנציאלי. יעד הגיוס המקורי היה 20 משתתפים. עם זאת, תוכנית הניתוח הסטטיסטי, שקובעת מראש כיצד יוערכו נתוני הניסוי, אפשרה אוכלוסיית Intent-to-Treat של עד 24 משתתפים. אוכלוסיית Intent-to-Treat כוללת את כל המשתתפים שנרשמו וקיבלו טיפול, ולאחר מכן מנותחים כקבוצה, ללא קשר לשאלה אם השלימו את המחקר בדיוק לפי התכנון. עיצוב זה סיפק גמישות שתמכה בביצוע יעיל של הניסוי. בשל עניין רב מצד קהילת תסמונת רט, ועל מנת להשלים את מתן המינונים בהתאם ללוח הזמנים, החברה החליטה לגייס יותר משתתפים מהתכנון המקורי ולטפל בכל המשתתפים המתאימים שכבר היו בשלב הסקרינינג, לסך כולל של 25.