דלגו לתוכן
חדשות שוק ההוןוול סטריט™The Flyקריפטודיווחי חברותניתוחים ודעות

אלנילאם פרמסוטיקלס מפרסמת נתוני HELIOS-B לחמש שנים, המראים את התועלת של Amvuttra ב-ATTR-CM

דה פליי (TheFly)9 בנובמבר 2026
אלנילאם פרמסוטיקלס מפרסמת נתוני HELIOS-B לחמש שנים, המראים את התועלת של Amvuttra ב-ATTR-CM

אלנילאם פרמסוטיקלס (ALNY) פרסמה נתונים חדשים בכנס המדעי של איגוד הלב האמריקאי לשנת 2026. הניתוחים, הכוללים נתונים מתקופת ההארכה הפתוחה בת השנתיים של מחקר HELIOS-B בשלב 3, מראים כי מטופלים עם עמילואידוזיס של טרנסתירטין המלווה בקרדיומיופתיה, שטופלו ברציפות ב-AMVUTTRA, הציגו שיעורים נמוכים יותר של השילוב בין תמותה מכל סיבה לבין אירועים קרדיווסקולריים חוזרים, איכות חיים שנשמרה טוב יותר ויציבות רבה יותר של סמנים ביולוגיים לבביים לאורך חמש שנים, בהשוואה למטופלים שהחלו טיפול ב-AMVUTTRA כשלוש שנים מאוחר יותר. ניתוח פוסט-הוק נפרד של HELIOS-B מספק תובנות פיזיולוגיות חדשות לגבי השפעות AMVUTTRA במהלך פעילות גופנית. הניתוח הראה שימור של יכולת המאמץ והשפעות חיוביות על כמה מרכיבים של התגובה הלבבית-ריאתית לפעילות גופנית, בהשוואה לפלצבו. במחקר HELIOS-B בשלב 3, מטופלים ששובצו בתחילה באקראי לווטריסירן בתקופה הכפולה-סמיות היו זכאים להמשיך בטיפול בתקופת ההארכה הפתוחה (OLE). מטופלים ששובצו בתחילה לפלצבו היו זכאים לעבור לווטריסירן. כך ניתן היה להעריך את התוצאות של התחלת טיפול רציפה לעומת התחלה מאוחרת, עד 60 חודשים. ניתוחים שהוגדרו מראש נערכו הן באוכלוסיית המונותרפיה, שלא קיבלה טפמידיס בתחילת המחקר, והן באוכלוסיית המחקר הכוללת. בשתי האוכלוסיות, המונותרפיה והאוכלוסייה הכוללת, מטופלים ששובצו בתחילה לווטריסירן הציגו תוצאות ארוכות טווח טובות יותר ממטופלים שהחלו ווטריסירן במהלך תקופת ה-OLE. הדבר מחזק את החשיבות של התחלת השתקת TTR בשלב מוקדם של המחלה. טיפול רציף בווטריסירן נקשר לירידות משמעותיות ומתמשכות בשילוב בין תמותה מכל סיבה לבין אירועים קרדיווסקולריים חוזרים, בהשוואה למטופלים שקיבלו בתחילה פלצבו ועברו לווטריסירן במהלך תקופת ה-OLE. הסיכון היה נמוך ב-48% באוכלוסיית המונותרפיה וב-41% באוכלוסייה הכוללת. גם הסיכון לאירועים קרדיווסקולריים חוזרים היה נמוך משמעותית בטיפול רציף בווטריסירן, וירד ב-50% באוכלוסיית המונותרפיה וב-41% באוכלוסייה הכוללת. מטופלים שהחלו ווטריסירן מוקדם יותר שמרו גם על איכות חיים טובה יותר, כפי שנמדדה לפי הציון הכללי של שאלון הקרדיומיופתיה של קנזס סיטי, והציגו יציבות רבה יותר ברמות של סמנים ביולוגיים לבביים, כולל NT-proBNP וטרופונין I, בהשוואה להתחלת טיפול מאוחרת. בקרב מטופלים שקיבלו טפמידיס בתחילת המחקר, טיפול רציף בווטריסירן ובטפמידיס נקשר לירידה של 23% באירועים קרדיווסקולריים חוזרים, בהשוואה למטופלים שקיבלו בתחילה טפמידיס בלבד והחלו ווטריסירן במהלך תקופת ה-OLE. פרופיל הבטיחות של ווטריסירן לאורך 60 חודשים היה תואם לפרופיל הבטיחות הידוע שלו, ולא זוהו אותות בטיחות חדשים.

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור המידע הסופי לחדשות פיננסיות בזמן אמת, חדשות מתפרצות שעשויות להשפיע על השוק. נסו עכשיו>>

ראו את המניות בעלות הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>