אופוס ג'נטיקס מציגה ממצאים קליניים מתוכניות OPGx-BEST1 ו-OPGx-LCA5
אופוס ג'נטיקס (IRD) הציגה ממצאים קליניים מתוכניות ריפוי הגני OPGx-BEST1 ו-OPGx-LCA5 בכנס Retina in Rio 2026 בריו דה ז'ניירו, ברזיל. החברה הציגה ממצאים מקוהורט 1 במינון הנמוך בניסוי Phase 1/2 BIRD-1 של OPGx-BEST1, שהראו שיפור ברגישות הרשתית אצל שלושה מתוך ארבעה משתתפים שניתן היה להעריך. ניתוחים נוספים זיהו מאפיינים מבניים והדמייתיים של הרשתית הקשורים לתפקוד הראייה ולתגובה לטיפול, וסיפקו תובנות שעשויות לסייע בהכוונת הפיתוח הקליני בעתיד. ממצאים נוספים מהניסוי המתמשך Phase 1/2 של OPGx-BEST1 הראו שיפורים מעודדים ברגישות הרשתית אצל משתתפים עם מחלות רשתית הקשורות ל-BEST1, לצד תובנות חדשות לגבי סמני הדמיה שעשויים לסייע בחיזוי התגובה לטיפול. החברה גם הציגה ממצאים מהניסוי הקליני Phase 1/2 של OPGx-LCA5, שהראו שיפורים מתמשכים בתפקוד הראייה בקרב מבוגרים וילדים שטופלו ב-OPGx-LCA5 עבור Leber congenital amaurosis type 5, או LCA5, מחלת רשתית תורשתית נדירה שגורמת לאובדן ראייה חמור שמתחיל בילדות. במחקר OPGx-LCA5 Phase 1/2 נצפו שיפורים בחדות הראייה וברגישות לאור אצל שלושה משתתפים מבוגרים לאורך 24 חודשים ואצל שלושה משתתפים ילדים לאורך שישה חודשים. המשתתפים גם דיווחו על שיפורים בפעילויות יומיומיות, כולל ניווט עצמאי, זיהוי בני משפחה, זיהוי חפצים וראיית צבעים. אופוס ג'נטיקס הציגה ממצאים מניסוי BIRD-1 המתמשך Phase 1/2 של OPGx-BEST1, טיפול גני ניסיוני שנועד לשחזר את תפקוד bestrophin-1 בחולים עם מחלות רשתית תורשתיות שנגרמות ממוטציות בגן BEST1, כולל Best vitelliform macular dystrophy, או BVMD, ו-autosomal recessive bestrophinopathy, או ARB. המצגת כללה תוצאות מחמישה משתתפים שטופלו בקוהורט הראשוני במינון הנמוך, עם מעקב שנע בין שלושה לשישה חודשים. מתוך ארבעה משתתפים שיכלו להשלים בדיקת רגישות רשתית, שלושה הראו שיפור באזור המעבר שטופל, אזור שמקיף רקמת רשתית פגועה שבו עדיין קיימים תאים רגישים לאור ושעשויים להגיב לטיפול. השיפורים נמדדו באמצעות מיקרופרימטריה, בדיקה שמעריכה את יכולת הרשתית לזהות אור במיקומים מסוימים. אצל המשתתפים שהגיבו לטיפול, העלייה ברגישות הרשתית הייתה קשורה גם לירידה בנוזל תוך-רשתי האופייני למחלה הקשורה ל-BEST1. ניתוחים נוספים בחנו את הקשר בין מבנה הרשתית לתפקודה, והצביעו על כך שמדידות שמתקבלות באמצעות optical coherence tomography, או OCT, וטכניקות הדמיה נוספות עשויות לסייע בזיהוי אזורי רשתית שסביר יותר שיגיבו לטיפול. המצגת גם הדגישה ממצאים מהמהלך הטבעי של המחלה, שהראו כי רגישות הרשתית יורדת בצורה הבולטת ביותר באזור המעבר שסביב הרקמה הפגועה, גם כאשר המדידות על פני כלל הרשתית נראות יציבות יחסית. יחד, ממצאים אלה מסייעים לעיצוב המשך הפיתוח הקליני של OPGx-BEST1, כולל הערכות ממוקדות יותר של רגישות הרשתית וגישות הדמיה שנועדו לשפר את מדידת התגובה לטיפול. רודריגו ז'ורז'ה מהפקולטה לרפואה ריבייראו פרטו באוניברסיטת סאו פאולו הציג ממצאים מהניסוי המתמשך Phase 1/2/3 של OPGx-LCA5, טיפול גני ניסיוני שנועד לשחזר את הייצור של lebercilin, חלבון חיוני לתפקוד תקין של הרשתית. המצגת כללה נתונים משישה משתתפים שטופלו במינון הנמוך של 1E10 גנומי וקטור לכל עין, כולל שלושה מבוגרים ושלושה מתבגרים. המבוגרים הראו שיפורים מתמשכים בחדות הראייה לאורך 24 חודשים, בעוד שהמשתתפים הצעירים הראו שיקום של ראייה בתיווך מדוכים, עם שיפורים ברגישות שהגיעו לטווחים תקינים לאורך שישה חודשים. שתי הקבוצות גם הראו שיפור ברגישות לאור, כפי שנמדד באמצעות full-field stimulus testing, או FST, בהשוואה לעיניים שלא טופלו. הדמיות רשתית נוספות באמצעות מיקרופרימטריה הראו עלייה ברגישות הרשתית ותזוזה של קיבוע הראייה לכיוון מרכז הרשתית, האחראי לראייה חדה ומפורטת. המשתתפים גם דיווחו על שיפורים משמעותיים בפעילויות יומיומיות, כולל זיהוי בני משפחה, ניווט עצמאי ללא מקל, זיהוי חפצים והשתתפות בפעילויות שבעבר היו קשות בגלל אובדן ראייה חמור. בהתבסס על הממצאים המעודדים מ-Phase 1/2, אופוס ג'נטיקס קידמה את OPGx-LCA5 לפיתוח Phase 3 תוך שימוש במינון הנמוך, ללא צורך בהעלאת מינון נוספת. קבוצות המהלך הטבעי של המחלה והטיפול בניסוי הקליני Phase 3 גויסו במלואן, והתחלת המתן צפויה ברבעון הרביעי של 2026. יעד היעילות הראשי של הניסוי הקליני Phase 3 יבחן שיפורים ברגישות הרשתית ב-16 אתרי בדיקה מרכזיים ברשתית. OPGx-LCA5 הוא טיפול גני ניסיוני מבוסס adeno-associated virus serotype 8, או AAV8, שנועד להעביר עותק תפקודי של הגן LCA5 לקולטני האור ברשתית. מוטציות ב-LCA5 משבשות את הייצור של lebercilin, חלבון קריטי לתפקוד תקין של הרשתית, וכתוצאה מכך נגרמת פגיעה חמורה בראייה שמתחילה בגיל מוקדם.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות עם הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>