דלגו לתוכן

פארמינג גרופ מודיעה על קבלת הבקשה על ידי ה-FDA ועל סקירה בעדיפות גבוהה ל-sNDA עבור Joenja

דה פליי (TheFly)25 בספטמבר 2026
פארמינג גרופ מודיעה על קבלת הבקשה על ידי ה-FDA ועל סקירה בעדיפות גבוהה ל-sNDA עבור Joenja

פארמינג גרופ (PHAR) הודיעה כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, קיבל את הבקשה המשלימה שלה לתרופה חדשה, שמבקשת אישור למינונים נמוכים יותר של Joenja, מעכב פומי וסלקטיבי של phosphoinositide 3-kinase delta, עבור ילדים בני 4 ומעלה ששוקלים בין 13 ק"ג ל-27 ק"ג וסובלים מתסמונת activated phosphoinositide 3-kinase delta, כשל חיסוני ראשוני נדיר. הבקשה קיבלה סקירה בעדיפות גבוהה, ונקבע לה מועד יעד להחלטה לפי חוק Prescription Drug User Fee Act ל-30 בינואר 2027. ה-sNDA נתמכת בנתונים חיוביים ממחקר שלב 3 פתוח, רב-לאומי ובזרוע יחידה בילדים בני 4 עד 11, שהראה שיפור לאורך 12 שבועות בשני סממנים קליניים רלוונטיים של המחלה: ירידה בבלוטות לימפה מוגדלות ועלייה בתאי B נאיביים. יחד, ממצאים אלה מצביעים על תיקון של הפגם החיסוני הבסיסי. ההגשה כוללת גם הערכות מדעיות ופרמקולוגיה קלינית נוספות, שתומכות במינון המוצע למטופלים ילדים במשקל נמוך יותר. ה-FDA מעניק סקירה בעדיפות גבוהה לבקשות לתרופות שאם יאושרו, יציעו שיפור משמעותי ביעילות או בבטיחות של טיפול, מניעה או אבחון של מצבים חמורים. ה-FDA אישר את Joenja למבוגרים ולמטופלים ילדים בני 12 ומעלה עם APDS במרץ 2023, והרחיב את האישור בספטמבר 2026 כך שיכלול ילדים בני 4 עד 11 ששוקלים לפחות 27 ק"ג.

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור המידע הסופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו >>

ראו את המניות עם הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>