ברידג'ביו פארמה מציגה ניתוחים חדשים ממחקר Phase 3 ATTRibute-CM

ברידג'ביו פארמה מציגה ניתוחים חדשים ממחקר Phase 3 ATTRibute-CM

דה פליי (TheFly)30 באוגוסט 2026

ברידג'ביו פארמה (BBIO) הציגה ניתוחים חדשים ממחקר Phase 3 ATTRibute-CM של Attruby בקרדיומיופתיה עמילואידית של טרנסתירטין, ATTR-CM, כולל תת-המחקר של דימות תהודה מגנטית לבבית, CMR, וההרחבה הפתוחה, OLE, בכנס של האיגוד האירופי לקרדיולוגיה, ESC, לשנת 2026. אקורמידיס היא התרופה המולקולרית הקטנה הסלקטיבית היחידה, הניתנת דרך הפה, שמייצבת כמעט באופן מלא את טרנסתירטין, TTR. המחקר מצא: בניתוח של מטופלים שהשלימו את המחקר, שיפור בעל משמעות קלינית מהבסיס בתפקוד הסיסטולי של חדר שמאל נצפה אצל 54% מהמטופלים שטופלו באקורמידיס לעומת 20% מהמטופלים שקיבלו פלצבו בחודש 30, ואצל 53% מהמטופלים שקיבלו אקורמידיס באופן רציף בחודש 42; לשם ההשוואה, רק 26% מהמסיימים בקבוצת היסטוריה טבעית עצמאית הראו שיפור בתפקוד הסיסטולי של חדר שמאל עד חודש 24 - בערך מחצית מהשיעור שנצפה עם אקורמידיס, מה שמרמז שמידת השיפור הזו חורגת מהמהלך הטבעי הצפוי של המחלה; בניתוח שמרני, טיפול ארוך טווח באקורמידיס היה קשור לשיפור בעל משמעות קלינית מהבסיס בתפקוד הסיסטולי של חדר שמאל בכשליש מהמטופלים לאורך 30-42 חודשים. שיפור נצפה אצל 34% מהמטופלים שטופלו באקורמידיס לעומת 9% מהמטופלים שקיבלו פלצבו בחודש 30, ואצל 30% מהמטופלים שקיבלו אקורמידיס באופן רציף בחודש 42; בנוסף, 46% מהמטופלים שקיבלו אקורמידיס באופן רציף הראו שיפור מהבסיס במדד מסת חדר שמאל בחודש 42, מה שמספק עדות לשינוי מבני חיובי; תוצאות אלה סיפקו מספיק ראיות לכך שברידג'ביו החלה לאחרונה לתת מינון למשתתף הראשון במחקר ASCEND-ATTR, מחקר Phase 3b/4 שנועד לקבוע אם אקורמידיס קשורה לשיפור מתמשך בהתקדמות המחלה המבנית של שריר הלב, בתפקוד ובעומס העמילואיד