ריג׳נקסביו מדווחת כי ה-FDA הטיל עצירה קלינית על RGX-121

ריג׳נקסביו מדווחת כי ה-FDA הטיל עצירה קלינית על RGX-121

דה פליי (TheFly)24 באוגוסט 2026

ריג׳נקסביו (RGNX) סיפקה עדכון על טיפול הגן הניסיוני שלה, RGX-121, לטיפול במוקופוליסכרידוזיס סוג II, הידועה גם כתסמונת האנטר. מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, הטיל עצירה קלינית על RGX-121 לאחר גילוי ממצאי MRI בעמוד השדרה ללא תסמינים אצל חמישה משתתפים במחקר CAMPSIITE; ריג׳נקסביו אינה צופה להגיש מחדש את בקשת הרישיון הביולוגי, BLA, עבור RGX-121 בעתיד הקרוב. “כל חמשת המשתתפים ממשיכים להרגיש טוב מבחינה קלינית והראו באופן כללי יציבות עד שיפור בהערכות נוירוקוגניטיביות ונוירו-התנהגותיות. הממצאים זוהו במסגרת תוכנית ניטור MRI מורחבת, שריג׳נקסביו יישמה לפני כמה חודשים, בעקבות העצירה הקלינית הקשורה ל-RGX-111. הניטור המוגבר כלל MRI של המוח ושל עמוד השדרה, וזיהה ממצאים ללא תסמינים של גושית קטנה או מסה ציסטית קטנה ב-MRI של עמוד השדרה אצל חמישה משתתפים שקיבלו RGX-121 באופן תוך-ציסטרנלי או תוך-חדרי לפני כשלוש עד שש שנים. החוקרים קבעו כי הממצאים אינם חמורים, והרדיולוגים סבורים כי ככל הנראה הם שפירים. אין ראיה קלינית או פתולוגית שמאשרת את טיבם או את הסיבה לממצאי ה-MRI בעמוד השדרה. לא זוהו גושיות או מסות במוח באף אחת מבדיקות ה-MRI של המוח. מאחר ש-MRI של עמוד השדרה אינו מבוצע בדרך כלל עבור MPS בפרקטיקה קלינית או בניסויים, השכיחות הבסיסית והמשמעות הקלינית של ממצאים ללא תסמינים מסוג זה באוכלוסיית המטופלים הזו אינן ידועות. החוקרים מתכננים להמשיך לעקוב אחר המטופלים הללו באמצעות הדמיה תקופתית בלבד,” מסרה החברה. “אנו מאמינים שממצאים אלה ייחודיים ומוגבלים לתוכנית תסמונת האנטר שלנו, ונדרש מעקב ארוך טווח יותר וניתוח נתונים נוסף כדי להעריך את פרופיל התועלת-סיכון של RGX-121. אנו ממשיכים להתמקד במועמדים שלנו לדושן ולמחלות רשתית, המשתמשים בקפסיד שונה ובדרכי מתן שונות, עם אבני דרך קרובות שנמצאות במסלול, כולל ההגשה המתוכננת של ה-BLA לדושן ברבעון הזה והודעת נתוני השיא של המחקר הפיבוטלי ב-wet AMD ברבעון הרביעי,” אמר קוראן סימפסון, נשיא ומנכ״ל ריג׳נקסביו.