אולטראג'ניקס מודיעה על אישור מואץ של Genglycos מצד ה-FDA

אולטראג'ניקס מודיעה על אישור מואץ של Genglycos מצד ה-FDA

דה פליי (TheFly)19 באוגוסט 2026

אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE) הודיעה כי ה-FDA העניק אישור מואץ ל-Genglycos, הידועה גם בשם DTX401, למטופלים מבוגרים ולמטופדים ילדים מגיל שמונה ומעלה הסובלים ממחלת אגירת גליקוגן מסוג Ia (GSDIa). “האישור של Genglycos מממש את מחויבותנו לספק את הטיפול הראשון שמכוון ישירות לגורם השורש של GSDIa. הירידה בתלות בעמילן תירס, שאותה חוו המטופלים במחקרים הקליניים שלנו, מדגימה את יכולתה של תרפיה גנטית זו לשקם את הפירוק התקין של גליקוגן ולהפיק גלוקוז בזמן צום או במהלך אירועים של עקה מטבולית. היכולת הזו לווסת את רמת הגלוקוז הפחיתה את נטל המחלה, ויש לה פוטנציאל לצמצם את הסיכון להיפוגליקמיה חמורה או מסכנת חיים עבור מטופלים אלה,” אמר אריק קרומבז, M.D., המנהל הרפואי הראשי. “כאישור הראשון שלנו לתרפיה גנטית, Genglycos מהווה הישג חשוב עבור החברה שלנו ומימוש ההבטחה של כלי חדש וחזק להעברת תרופות משנות חיים לאנשים החיים עם מחלות נדירות.”