אסטרהזנקה אומרת כי הניסוי ALXN1210-TMA-313 לא השיג את היעד הראשי

אסטרהזנקה אומרת כי הניסוי ALXN1210-TMA-313 לא השיג את היעד הראשי

דה פליי (TheFly)27 ביולי 2026

אסטרהזנקה (AZN) דיווחה כי תוצאות ברמה גבוהה מניסוי שלב 3 ALXN1210-TMA-313 הראו כי Ultomiris לא השיגה מובהקות סטטיסטית ביעד הראשי של הישרדות ללא אירועים לאורך 26 שבועות, בהשוואה לפלצבו, במבוגרים ובמתבגרים עם מיקרואנגיופתיה תרומבוטית לאחר השתלת תאי גזע המטופויאטיים. היעד הראשי הוגדר כזמן מהאקראיות ועד להחמרה קלינית הקשורה ל-TMA או למוות, לפי המוקדם מביניהם. “בחולים פדיאטריים עם HSCT-TMA, ניסוי שלב 3 הפתוח ALXN1210-TMA-314 של Ultomiris הראה הישרדות כוללת בעלת משמעות קלינית של 87.2% לאחר 26 שבועות ו-73.4% לאחר 52 שבועות, כפי שנחשף בעבר.1,2 Alexion, AstraZeneca Rare Disease מקדמת הגשות רגולטוריות עבור Ultomiris בחולים פדיאטריים עם HSCT-TMA, בהתבסס על תוצאות אלה ועל נתונים מ-ALX-TMA-502, מחקר ביקורת חיצוני, שתומך עוד יותר בתועלת בעלת משמעות קלינית בהישרדות הכוללת. Ultomiris הראתה מגמה של תועלת טיפולית במבוגרים ובמתבגרים עם HSCT-TMA לאחר 26 שבועות בהשוואה לפלצבו. דיונים עם רשויות הבריאות נמשכים לגבי פרשנות הנתונים הללו, כולל בהקשר של ראיות מהעולם האמיתי,” מסרה החברה.