הנתונים החדשים של uniQure לתקופה של ארבע שנים לגבי טיפול הגן ל-Huntington’s disease מעלים שאלות לגבי משך התועלת מהטיפול, אומרים ,H. C. Wainwright פירמה

הנתונים החדשים של uniQure לתקופה של ארבע שנים לגבי טיפול הגן ל-Huntington’s disease מעלים שאלות לגבי משך התועלת מהטיפול, אומרים ,H. C. Wainwright פירמה

דה פליי (TheFly)30 בספטמבר 2026

לאחר ש-uniQure (QURE) פרסמו נתונים נוספים מניסוי Phase I/II המתמשך של ifezuntirgene inilparvovec (המוכרת גם בשם AMT-130) לטיפול ב-Huntington’s disease, כולל תוצאות מטופלים לאחר 36 חודשים ו-48 חודשים, ,. .C. Wainwright פירמה אמרו כי תוצאת שלוש השנים המורחבת היא “מעודדת”. עם זאת, הפירמה אמרו כי תוצאת ארבע השנים במדד cUHDRS “מסבכת את סוגיית העמידות”, כלומר מקשה לטעון כי התועלת מהטיפול נשמרת בטווח הארוך. cUHDRS הוא גרסה של סולם הדירוג הקליני ל-Huntington’s disease שמודדת את התקדמות המחלה.
. H.C. Wainwright פירמה מציינים כי תוצאות ארבע השנים לא נכללו בבקשת Biologics License Application (BLA), שהיא הבקשה הרשמית . -U.S. Food and Drug Administration (FDA) לאישור מוצר ביולוגי לשיווק. הפירמה ממשיכים להחזיק דירוג Buy ומחיר יעד של 80 דולר למניית uniQure, ומכנים את קבלת ה-FDA את ה-BLA לבדיקה “אבן הדרך הרגולטורית הבאה”. הפירמה גם מציינים כי ה-FDA עדיין לא הסכימו לקבל את התיק לבדיקה או לאשר את AMT-130.