Vertex Pharmaceuticals מקבלים מעמד תרופת יתום לטיפול בנפרופתיה ממברנוזית

Vertex Pharmaceuticals מקבלים מעמד תרופת יתום לטיפול בנפרופתיה ממברנוזית

דה פליי (TheFly)23 בינואר 2026

. על פי פרסום באתר ה‑FDA, מועמדת התרופה povetacicept של Vertex Pharmaceuticals ‏(VRTX) קיבלה ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) מעמד של תרופת יתום כטיפול בנפרופתיה ממברנוזית. מעמד תרופת יתום הוא סטטוס מיוחד שה‑FDA מעניק לתרופות שמפותחות לטיפול במחלות נדירות. בדרך כלל הוא מעניק יתרונות כגון זיכויי מס, הפחתת אגרות ותקופה של בלעדיות שיווקית אם התרופה תאושר. נפרופתיה ממברנוזית היא מחלת כליה נדירה הפוגעת ביחידות הסינון של הכליות, ועלולה להוביל לאובדן חמור של חלבון בשתן ולאי־ספיקת כליות פוטנציאלית.