אגיוס פארמסוטיקלס מודיעה על תוצאות ראשוניות מניסוי tebapivat

אגיוס פארמסוטיקלס מודיעה על תוצאות ראשוניות מניסוי tebapivat

דה פליי (TheFly)21 ביולי 2026

אגיוס פארמסוטיקלס (AGIO) הודיעה על תוצאות ראשוניות מניסוי שלב 2 ב-tebapivat, מפעיל פומי של פירובט קינאז, בקרב מטופלים בני 16 ומעלה עם מחלת תאי חרמש. ניסוי שלב 2 נועד לאפיין את הקשר בין המינון לתגובה של tebapivat במחלת תאי חרמש, ולהעריך אם הפרופיל שלו מבודל באופן משמעותי ביחס למפעילי PK אחרים. הניסוי כלל תקופה של 12 שבועות, כפולת-סמיות ומבוקרת פלצבו, שבה 59 משתתפים חולקו באקראי ביחס 2:2:2:1 לקבלת אחד משלושה מינונים של tebapivat פעם ביום או פלצבו. במהלך תקופת הטיפול של 12 השבועות נצפו שיפורים ברמות ההמוגלובין ובהמוליזה בכל רמות המינון של tebapivat, בהתאם למנגנון המוכר של הפעלת PK. יעד הניסוי הראשי של תגובת המוגלובין הושג אצל 43.8%, 47.1% ו-29.4% בזרועות tebapivat במינונים 2.5 מ"ג פעם ביום, 5.0 מ"ג פעם ביום ו-7.5 מ"ג פעם ביום, בהתאמה, ולעומת 33.3% בזרוע הפלצבו. הבטיחות והסבילות של tebapivat בניסוי שלב 2 היו עקביות עם מה שנצפה בניסויים קודמים במחלת תאי חרמש. הניסוי לא הראה את רמת הבידול שנדרשה כדי לתמוך בהמשך הפיתוח. לכן, אגיוס פארמסוטיקלס החליטה לא לקדם את tebapivat במחלת תאי חרמש.