PacBio מודיעה על תוכנית לשיתוף פעולה עם קרן n-Lorem

PacBio מודיעה על תוכנית לשיתוף פעולה עם קרן n-Lorem

דה פליי (TheFly)12 בינואר 2026

PacBio (PACB) הודיעה על כוונתה לצאת לשיתוף פעולה אסטרטגי עם קרן n-Lorem ועם EspeRare. לדעתנו, שיתוף פעולה זה ימקד את ריצוף הגנום המלא ארוך‑הקריאה כתשתית מאפשרת שתתמוך בפיתוח טיפולי אנטיסנס אוליגונוקלאוטידים מותאמים אישית (ASO) למחלות גנטיות נדירות מאוד. במסגרת שיתוף הפעולה המוצע, PacBio תעמיד לרשות המיזם את המומחיות המדעית שלה, ושיתוף הפעולה יעשה שימוש בטכנולוגיית ריצוף הגנום המלא ארוך‑הקריאה של PacBio כדי לחקור את תכנון, הערכת ההיתכנות והאפיון המולקולרי של טיפולי ASO – במטרה להרחיב את השימוש בגנומיקה ארוכת‑קריאה עבור מי שחסרים להם כיום אפשרויות טיפול יעילות. טיפולי ASO מחייבים הבנה מלאה של הארכיטקטורה הגנומית, כולל שלבי וריאנטים (variant phasing), שינויים מבניים, התפשטות חזרות ושינויים רגולטוריים – שנדחקים לעיתים קרובות לשוליים או אינם מתגלים בריצוף סטנדרטי. על ידי שילוב ריצוף גנום מלא ארוך‑קריאה בשלב מוקדם יותר בתהליך פיתוח התרופה, שיתוף הפעולה המוצע ינסה להפחית את הצורך בשורה של בדיקות עוקבות, לזרז את אימות יעדי הטיפול, ולשפר את רמת הביטחון בתכנון ה-ASO. במסגרת שיתוף הפעולה המוצע, PacBio תתרום חומרי ריאגנטים לריצוף ותספק משאבים מדעיים מומחיים כדי לתמוך בניתוח גנום ארוך‑קריאה לצורכי מחקר, לשם קידום פיתוח טיפולים תרופתיים לאנשים עם מחלות נדירות. המאמץ הזה נועד לספק מידע ישיר לתהליך זיהוי היעדים, לבחינת היתכנות תכנון ה-ASO, ולאפיון מולקולרי ברמה רגולטורית, ובכך לחזק את שרשרת הערך המלאה – מגילוי גנומי ועד אפשרות לפיתוח התערבויות טיפוליות.