דלגו לתוכן

פפג'ן מכריזה על תוצאות מניסוי FREEDOM2-DM1 בשלב 2

דה פליי (TheFly)10 בנובמבר 2026
פפג'ן מכריזה על תוצאות מניסוי FREEDOM2-DM1 בשלב 2

פפג'ן (PEPG) הודיעה על תוצאות ראשוניות חיוביות מקבוצת המינון העולה המרובה של 10 מ"ג/ק"ג בניסוי FREEDOM2-DM1 המתמשך בשלב 2. הניסוי בוחן את PGN-EDODM1 במטופלים עם דיסטרופיה מיוטונית מסוג 1, מחלה גנטית נדירה, מתקדמת ורב-מערכתית. התוצאות הדגימו את רמת תיקון השחבור הגבוהה ביותר שדווחה אי פעם במחקר עם מנות מרובות בחולי DM1. בנוסף, נרשמו שיפורים משמעותיים במגוון מדדים תפקודיים, כולל מיוטוניה, כוח, יכולת הליכה וניידות, לאחר ארבע מנות חודשיות של PGN-EDODM1. תיקון השחבור הממוצע בשריר הגיע ל-46.5%. חמישה מתוך ששת המשתתפים הציגו תיקון שחבור של יותר מ-20%, וארבעה משתתפים הציגו תיקון שחבור של יותר מ-50%, כפי שנמדד באמצעות פאנל של 22 גנים בשבוע 131. ממצאים אלה לוו בשיפורים מתמשכים בזמן פתיחת היד בווידאו, בכוח אחיזת היד, במבחן הליכה/ריצה ל-10 מטרים ובמבחן הקימה וההליכה המתוזמן. בכך הם מספקים עדות לפוטנציאל של PGN-EDODM1 לטפל במספר ביטויים קליניים של DM1 ותומכים בהמשך פיתוח התרופה.

פורסם לראשונה ב-TheFly – הסמכות העליונה לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת, המשפיעות על השוק. נסו עכשיו>>

צפו במניות בעלות הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>