מעורבות עם יעד המטרהנתונים ברמת המטופל מדגימים מעורבות ברורה עם היעד המולקולרי, כאשר כמה מטופלים עברו את הסף שנחשב לבעל משמעות מסחרית, מה שתומך בקיומה של השפעה תרופתית אמיתית.
העלאת מינון והתקדמות הניסויהשלמת הגיוס בקבוצת המינון הגבוהה ביותר ותוכניות לסקירת בטיחות רשמית לצורך העלאת מינון מפחיתות את אי־הוודאות בנוגע לעיתוי של פרסום תוצאות מרכזיות, ומגדילות את הסבירות לקבלת נתוני יעילות חד־משמעיים ממינונים גבוהים יותר.
פרמקוקינטיקה וסבילותהצטברות ברקמת השריר במתן מנות חוזרות, לצד פרופיל בטיחות ללא אירועים חריגים חמורים, מצביעות על פיזור תרופה וסבילות חיוביים, שעשויים להצדיק אסטרטגיות של מינון מצטבר גבוה יותר.