זברה תרפויטיקס מודיעה על חוות דעת שלילית של CHMP על בקשת ה-MAA של arimoclomol

זברה תרפויטיקס מודיעה על חוות דעת שלילית של CHMP על בקשת ה-MAA של arimoclomol

דה פליי (TheFly)24 ביולי 2026

זברה תרפויטיקס (ZVRA) הודיעה כי הוועדה לתרופות לשימוש בבני אדם, או CHMP, של סוכנות התרופות האירופית, או EMA, אימצה חוות דעת שלילית בנוגע לבקשה לאישור שיווק, או MAA, עבור arimoclomol לטיפול במחלת ניימן-פיק מסוג C, או NPC, מחלה נוירודגנרטיבית נדירה, מתקדמת ומסכנת חיים. בהתאם להליכים הרגולטוריים באירופה, החברה מתכננת לבקש בחינה מחדש של חוות הדעת של CHMP ולהגיש הסבר מפורט שמציג את הבסיס לבקשה. “אמנם הסקירה לא הובילה לתוצאה שלה קיווינו, אך אנו מחויבים לבחון מסלולים מתאימים כדי להביא את arimoclomol למטופלים באירופה,” אמר ניל מקפרלן, נשיא ומנכ”ל זברה תרפויטיקס. “אנו מעריכים את התפקיד החשוב של CHMP בהערכת טיפולים ברחבי אירופה, ואנו ממשיכים להיות בטוחים במכלול הראיות שתומכות בפוטנציאל של arimoclomol לחולל שינוי משמעותי בחייהם של מטופלים החיים עם NPC.”