דלגו לתוכן

סרפטה תרפיוטיקס מציגה נתונים פרה-קליניים חדשים בפגישה ה-22 של OTS על SRP-1003

דה פליי (TheFly)14 באוקטובר 2026
סרפטה תרפיוטיקס מציגה נתונים פרה-קליניים חדשים בפגישה ה-22 של OTS על SRP-1003

סרפטה תרפיוטיקס (SRPT) הציגה נתונים פרה-קליניים חדשים בפגישה השנתית ה-22 של Oligonucleotide Therapeutics Society, OTS, שמראים כי SRP-1003, תוכנית ה-RNA המפריע הקטן הניסיונית של החברה לטיפול בדיסטרופיה מיוטונית מסוג 1, יכול להפחית ישירות תעתיקי DMPK פתוגניים בתוך גרעין התא, המקום שבו מתחילים המניעים המולקולריים של פתולוגיית DM1. בניתוח, תיקון שחבור שגוי התלוי ב-muscleblind-like סיפק עדות תפקודית לפעילות גרעינית. מדידה ישירה של מאגרי התעתיקים בגרעין ובציטופלזמה הראתה עוד יותר את היעילות של פעילות זו, כאשר SRP-1003 יצר הפחתה דומה ותלויה במינון של DMPK בשני המדורים, והשיג ירידה של עד כ-80% בכל אחד מהם. התוצאות אושרו באמצעות שלוש שיטות עצמאיות ומשלימות: כימות מוקדי RNA fluorescence in situ hybridization, ‏ddPCR עם הפרדת מדורים ובקרות טוהר, ו-RNAscope in situ בתאים שלמים.

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור המידע הסופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>

ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>