סרפטה מציגה נתונים חדשים על ELEVIDYS ב-DMD בקונגרס WMS

סרפטה מציגה נתונים חדשים על ELEVIDYS ב-DMD בקונגרס WMS

דה פליי (TheFly)30 בספטמבר 2026

סרפטה תרפיוטיקס (SRPT) הציגה נתונים חדשים בקונגרס השנתי ה-31 של האגודה העולמית למחלות שריר, שמספקים ראיות לתועלת תפקודית קלינית משמעותית של ELEVIDYS בחולים מבוגרים יותר, שהולכים, עם ניוון שרירים על שם דושן. בחולים שהולכים וטופלו בגילים 8 עד 12, טווח גילאים שבו הירידה התפקודית נעשית בולטת אף יותר, הטיפול נקשר לתועלת מתמשכת במספר מדדים לאורך שנתיים בהשוואה לקבוצת ביקורת חיצונית מותאמת היטב. הממצאים האלה מצביעים על כך שהתועלות שנצפו קודם לכן בחולים צעירים יותר שהולכים, נצפות גם בחולים מבוגרים יותר שהולכים. סרפטה תרפיוטיקס הציגה גם ניתוח של חולים שטופלו בגילים 2 ו-3, שהראה ביטוי חזק של delandistrogene moxeparvovec-dystrophin ומיקום בסרקולמה 12 שבועות לאחר העירוי. יחד, הניתוחים מרחיבים את בסיס הראיות על פני גילאים ושלבים שונים של חולי דושן שהולכים, בעוד שמעקב מתמשך יהיה חשוב כדי להבין תוצאות ארוכות טווח יותר. פרטים מתוך הניתוחים של delandistrogene moxeparvovec: 1.103LBP: תוצאות תפקוד ובטיחות בחולים מבוגרים יותר עם ניוון שרירים על שם דושן שהולכים, שטופלו ב-delandistrogene moxeparvovec: ניתוח זה השתמש בגישה שהוגדרה מראש באופן פרוספקטיבי כדי להשוות בין חולים שטופלו לבין חולים דומים ממספר מאגרי נתוני היסטוריה טבעית של DMD, המתוארים היטב. ההתאמה בין החולים בוצעה לפי קריטריוני הזכאות למחקר, והקבוצות אוזנו עוד יותר לפי גורמים מרכזיים שיכולים להשפיע על התקדמות המחלה, במטרה ליצור השוואה אמינה ולטפל במגבלות נפוצות של ניתוחי ביקורת חיצונית. חולים ממחקרי EMBARK ו-ENDEAVOR, שהיו בגילאי 8-12 בזמן קבלת המנה, הושוו לקבוצת ביקורת חיצונית מותאמת היטב. טיפול ב-delandistrogene moxeparvovec הראה תועלות תפקודיות מתמשכות ובעלות משמעות קלינית לאורך שנתיים בהשוואה לקבוצת הביקורת החיצונית. נצפתה יעילות בעלת משמעות קלינית במדד הכולל של NSAA, במהירות RFF ובמהירות 10MWR, שנה ושנתיים לאחר העירוי, עם הבדלים מובהקים סטטיסטית ברמה נומינלית בין חולים שטופלו ב-delandistrogene moxeparvovec לבין חולי הביקורת החיצונית בשנה 1 ובשנה 2. התוצאות מראות השפעת טיפול מתמשכת והאטה בהתקדמות המחלה, ותומכות בשימוש ב-delandistrogene moxeparvovec בחולי DMD שהולכים בגילאי 8-12. הבטיחות באוכלוסיית חולים זו הייתה ניתנת לניהול ותאמה את פרופיל הבטיחות הידוע של delandistrogene moxeparvovec עד כה, ותופעות הלוואי הקשורות לטיפול שהופיעו בשכיחות הגבוהה ביותר היו בחילה והקאה. 2.080P: ביטוי micro-dystrophin של delandistrogene moxeparvovec ובטיחותו בילדים בני 2-3 עם ניוון שרירים על שם דושן במחקרי ENDEAVOR ו-ENVOL: בניתוח זה, בחולים עם דושן שהולכים, בגילאי 2 עד פחות מ-3 שנים, ממחקרי ENDEAVOR ו-ENVOL, התוצאות הראו ביטוי חזק של delandistrogene moxeparvovec-dystrophin ומיקום בסרקולמה 12 שבועות לאחר העירוי עם delandistrogene moxeparvovec. באוכלוסיית חולים זו נצפה ביטוי ממוצע כולל גבוה יותר וביטוי מינימלי גבוה יותר של micro-dystrophin של delandistrogene moxeparvovec, בהשוואה לתוצאות קודמות בחולים מבוגרים יותר שהולכים ובחולים שאינם הולכים. החוקרים ממשיכים לעקוב אחרי החולים כדי להעריך תוצאות תפקודיות לאורך זמן, וכאשר תוצאות אלה יהיו זמינות, הן יספקו הקשר חשוב לפירוש התועלת הקלינית בחולים צעירים יותר. הבטיחות של delandistrogene moxeparvovec בחולים אלה הייתה ניתנת לניהול ותאמה את פרופיל הבטיחות עד כה בחולים שהולכים בגיל 4 ומעלה.