קפריקור: ועדת ה-FDA הצביעה כי הראיות לא תמכו ביעילות של Deramiocel

קפריקור: ועדת ה-FDA הצביעה כי הראיות לא תמכו ביעילות של Deramiocel

דה פליי (TheFly)30 ביולי 2026

קפריקור תרפיוטיקס (CAPR) הודיעה כי ועדת הייעוץ לטיפולים תאיים, רקמות וגנים של מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, הצביעה שהראיות הזמינות לא תמכו ביעילות של Deramiocel לטיפול בקרדיומיופתיה בחולים עם ניוון שרירים מסוג דושן, מחלה נדירה ומסכנת חיים, שכיום אין לה טיפול מאושר לקרדיומיופתיה. הצבעת הוועדה אינה מחייבת. שאלת ההצבעה של הוועדה התייחסה להתוויה מצומצמת יותר מזו שקפריקור תרפיוטיקס הציעה, ולא כללה הצבעה על פרופיל התועלת-סיכון הכולל של Deramiocel. בדיון נפרד על תפקוד הגפיים העליונות, המשוב של הוועדה היה תומך באופן כללי בראיות הקליניות מניסוי HOPE-3 בשלב 3, כולל התוצאות בנקודת הסיום הראשית שלו, PUL 2.0. "אנחנו נשארים מחויבים ל-Deramiocel ולמטופלים שעשויים להפיק ממנו תועלת," אמרה המנכ"לית לינדה מרבן. "ועדת הייעוץ נתנה לנו הזדמנות חשובה להציג את הראיות הקליניות, ועודד אותנו הדיון של הוועדה על ההשפעה של Deramiocel על שרירי השלד. אנחנו ממשיכים להיות בטוחים בחוזק הנתונים של HOPE-3. בשימוע ציבורי פתוח ומרגש, מטופלים, משפחות ורופאים שיתפו את הניסיון שלהם עם הטיפול, והדגישו את הצורך הרפואי שלא נענה בקהילת הדושן. אנחנו ממשיכים להתמקד בעבודה מול ה-FDA לקראת אישור אפשרי, לפני מועד היעד להחלטת PDUFA ב-22 באוגוסט 2026."