מפלייט תרפויטיקס מודיעה על תוצאות ראשוניות מניסוי ZEPHYR

מפלייט תרפויטיקס מודיעה על תוצאות ראשוניות מניסוי ZEPHYR

דה פליי (TheFly)27 ביולי 2026

מפלייט תרפויטיקס (MPLT) הודיעה על תוצאות ראשוניות מניסוי שלב 2 ZEPHYR, שבחן את ML-007C-MA, אגוניסט מוסקריני פומי מסוג M1/M4 שנוסח יחד עם תרופה אנטיכולינרגית הפועלת בפריפריה, במבוגרים עם החמרה אקוטית של סכיזופרניה. הניסוי עמד ביעד הראשי שלו, כאשר המינון של 210/3 מ"ג פעמיים ביום הדגים ירידה מובהקת סטטיסטית ובעלת משמעות קלינית בציון הכולל של סולם PANSS לעומת פלצבו בשבוע 5. באוכלוסיית modified intent-to-treat, זרוע הטיפול פעמיים ביום השיגה גודל אפקט של 0.37, ומשתתפים אלה חוו שיפור ממוצע של 4.5 נקודות בציון הכולל של PANSS לעומת פלצבו. בניתוח שהוגדר מראש של משתתפים שהשלימו חמישה שבועות של טיפול, שבו אין הנחות מודליות לגבי נתונים חסרים, גודל האפקט היה 0.50, והדבר נבע משיפור גדול יותר בזרוע הטיפול ולא בזרוע הפלצבו. ML-007C-MA השיג גם מובהקות ביעדים משניים מרכזיים בזרוע הפעמיים ביום, כולל Clinical Global Impression of Severity, גורם Marder החיובי של PANSS, ועוד כמה תוצאות משניות ואקספלורטוריות. ML-007C-MA גם הדגים שיפור חזק ובעל משמעות קלינית בביצועים קוגניטיביים בזרוע הפעמיים ביום, על בסיס היעד המשני שהוגדר מראש ונבדק באמצעות סוללת Cogstate בקרב משתתפים עם פגיעה קוגניטיבית בתחילת המחקר. התועלת הקוגניטיבית הזו לא הראתה מתאם עם השינוי בציון PANSS, מה שמרמז שההשפעה הייתה עצמאית ולא משנית לשיפור בתסמינים הפסיכוטיים. המינון של 330/6 מ"ג פעם ביום, שמוביל לחשיפה יומית נמוכה יותר לעומת מינון פעמיים ביום, הראה שיפור מספרי לעומת פלצבו, אך לא השיג מובהקות סטטיסטית ביעד הראשי. עם זאת, הוא כן הראה בידול ב-CGI-S, בגורם Marder החיובי של PANSS ובשאלון המוכנות לשחרור, וכן בידול מספרי בכמה יעדים נוספים. החברה מבצעת ניתוחים נוספים כדי לסייע בגיבוש מסלול ההמשך האפשרי עבור משטר של פעם ביום. ML-007C-MA נסבל בדרך כלל היטב בכל המינונים שנחקרו. תופעות לוואי שהופיעו במהלך הטיפול היו ברובן קלות ובעיקר בעלות אופי כולינרגי, ולא היו תופעות לוואי חמורות או תופעות לוואי חמורות הקשורות לתרופה באף אחד מהמינונים. תופעת הלוואי החמורה היחידה בזרוע טיפול פעילה הייתה מקרה של דלקת ריאות, שהוערך כלא קשור לטיפול במחקר. תופעת לוואי חמורה אחת של החמרת סכיזופרניה התרחשה בזרוע הפלצבו. שיעור ההפסקות הכולל בשתי זרועות הטיפול הפעילות היה נמוך, ועמד על 19.9%. במינון 210/3 מ"ג פעמיים ביום, תופעות לוואי שהופיעו במהלך הטיפול דווחו אצל 74.7% מהמשתתפים, לעומת 48.1% בקבוצת הפלצבו, כאשר רוב האירועים היו קלים בחומרתם. תופעות במערכת העיכול היו ברובן קלות ולעיתים נדירות בלבד הובילו להפסקת טיפול, ונרשמו שיעורים נמוכים של אירועי מערכת עיכול בדרגה בינונית. אף משתתף לא נכשל בהגעה למינון היעד בשל סבילות, והפחתות מינון עקב תופעות לוואי שהופיעו במהלך הטיפול היו נדירות. שיעורי האירועים האנטיכולינרגיים היו נמוכים, ולא נצפו עם ML-007C-MA סימנים בעלי משמעות קלינית לאצירת שתן, פרמטרים מטבוליים או כבדיים, תסמינים אקסטרה-פירמידליים או לחץ דם. נצפו עליות קטנות בקצב הלב, בהתאם לפרופיל הידוע של פסוטרודין. מאחר שאין דרישת צום ויש טיטרציה קצרה של מנה אחת, תוצאות הניסוי הקליני הללו צפויות להיות מתורגמות לשימוש בעולם האמיתי, ולתמוך בהיענות המטופלים ובהתמדה בטיפול.