המאב תרפיוטיקס הולדינגס מציגה נתונים קליניים חדשים מ-HMB-002 ב-VWD

המאב תרפיוטיקס הולדינגס מציגה נתונים קליניים חדשים מ-HMB-002 ב-VWD

דה פליי (TheFly)12 ביולי 2026

המאב תרפיוטיקס הולדינגס (COAG) הציגה נתונים קליניים חדשים מ-HMB-002 במחלת פון וילברנד, VWD, והכריזה על תוכנית HMB-003 בקונגרס 2026 של האגודה הבינלאומית לפקקת והמוסטזיס, ISTH, בפריז, צרפת. HMB-002 תוכננה לטפל במנגנונים הביולוגיים הבסיסיים של VWD באמצעות גישה שאינה מבוססת על טיפול חלופי — העלאת הרמות האנדוגניות של VWF ו-FVIII בגוף, במקום עירוי של פקטור חיצוני — כאשר נתונים מוקדמים ראשונים בבני אדם מחזקים את הטיעון למעבר בגישה זו. זמן מחצית חיים ממושך שתומך במתן לא תכוף: ניתוח פרמקוקינטי אישר עלייה תלויה במינון ב-Cmax, עם משך פעולה ממושך. עלייה כפולה ב-VWF וב-FVIII: בכל קבוצות המינון שנבדקו, VWF ו-FVIII עלו באופן תלוי מינון. בקבוצה A3 הושגה עלייה של לפחות פי 2.4 גם ב-VWF וגם ב-FVIII, והיא לוותה בשיקום יצירת תרומבין, קיצור APTT ופיזור מולטימרים יציב. פרופיל בטיחות מתגבש: רוב תופעות הלוואי שהופיעו במהלך הטיפול היו קלות עד בינוניות בחומרתן, לא נרשמו תופעות לוואי חמורות שהופיעו במהלך הטיפול, אף אירוע לא נחשב קשור ל-HMB-002, ואף משתתף לא הפסיק את המחקר בשל תופעות כאלה. תצפיות קליניות ראשוניות: חלק המנה העולה הבודדת במחקר לא תוכנן למדוד יעילות, ולכן יש לראות את התצפיות הקליניות כתיאוריות באופיין. HMB-003 הוא פפטיד אנטי-פיברינוליטי חדש המצומד לחומצת שומן, שתוכנן לייצב קרישי דם ולהפחית דימומים במצבים שונים, תחילה בדימום וסתי כבד, כאשר נתונים פרה-קליניים תומכים בפעילות אנטי-פיברינוליטית חזקה, סלקטיבית וממושכת. עיכוב פלסמין חזק וסלקטיבי: HMB-003 מעכב ישירות את הפלסמין באתר הפעיל שלו, ומעכב פיברינוליזה הן במסלולים המונעים על ידי tPA והן באלה המונעים על ידי uPA, תוך שלא הראה השפעה על יצירת תרומבין, תפקוד טסיות או קרישת דם במחקרים לא-קליניים. פעילות אנטי-פיברינוליטית ממושכת: לאחר מנה תת-עורית בודדת במיני-חזירים, HMB-003 הגיע לרמות שיא בפלזמה בתוך שעות ושמר על פעילות אנטי-פיברינוליטית במשך כשבוע, דבר שתומך בפוטנציאל למתן תואם-מחזור בדימום וסתי כבד.