איוניס פארמסוטיקלס, אסטרהזנקה מדווחות שניסוי CARDIO-TTRansform לא עמד ביעד הראשי
איוניס פארמסוטיקלס (IONS) והשותפה אסטרהזנקה (AZN) הודיעו כי ניסוי שלב 3 CARDIO-TTRansform עבור eplontersen בחולים עם עמילואידוזיס קרדיומיופתי בתיווך טרנסתירטין לא עמד ביעד היעילות הראשי, שהיה תוצאה משולבת של תמותה קרדיו-וסקולרית ואירועים קליניים קרדיו-וסקולריים חוזרים עד שבוע 140, בהשוואה לפלצבו. באוכלוסיית חולים עדכנית זו, שטופלה לפי סטנדרט הטיפול המקובל, כולל רוב החולים שקיבלו גם טיפול מייצב, הוספת eplontersen לא סיפקה תועלת מובהקת סטטיסטית. בניתוח תת-קבוצה שהוגדר מראש של חולים שטופלו ב-eplontersen בלבד לעומת פלצבו, נצפה יחס סיכון מובהק נומינלית של 0.71 בתוצאה המשולבת של תמותה קרדיו-וסקולרית ואירועים קרדיו-וסקולריים חוזרים. בחולים שקיבלו טיפול מייצב כבר בתחילת הניסוי, לא נצפתה השפעת טיפול. באוכלוסייה הכוללת, כמה ניתוחים משניים, בדיקות הדמיה וניתוחי ביומרקרים נטו לטובת eplontersen לעומת פלצבו. נצפו ירידות גדולות ומתמשכות ברמות טרנסתירטין, בהתאם לקבוצת תרופות ה-silencer עבור ATTR. eplontersen נסבלה היטב, עם פרופיל בטיחות חיובי שתאם לתוצאות קודמות. CARDIO-TTRansform הוא מחקר שלב 3 רב-מרכזי, אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו, שנועד להעריך את הבטיחות והיעילות של eplontersen לעומת פלצבו במשתתפים עם ATTR-CM שמקבלים את סטנדרט הטיפול הזמין: 57% מהחולים בכל זרוע קיבלו טיפול מייצב בתחילת המחקר, ועוד 24% בכל זרוע החלו טיפול מייצב במהלך הניסוי. איוניס פארמסוטיקלס ואסטרהזנקה ימשיכו לנתח את מערך הנתונים המלא, והתוצאות ישותפו עם הקהילה המדעית בקונגרס של האגודה האירופית לקרדיולוגיה באוגוסט.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור המידע הסופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות המובילות המומלצות על ידי אנליסטים >>