איוניס פארמסוטיקלס משלימה את גיוס המשתתפים בקוהורטה 1 של מחקר REVEAL בשלב 3
איוניס פארמסוטיקלס (IONS) השלימה את גיוס המשתתפים בקוהורטה המרכזית של מחקר REVEAL הגלובלי בשלב 3, הבוחן את obudanersen, תרופה ניסיונית ממוקדת-RNA עבור אנשים החיים עם תסמונת אנגלמן, הפרעה נוירו-התפתחותית חמורה ונדירה שקשורה לפגיעה משמעותית בתקשורת, בתפקוד הפיזי ובקוגניציה. לקוהורטה המרכזית גויסו 136 משתתפים בגילאי 2 עד פחות מ-18, עם אבחנה קלינית מאושרת של AS ואישור גנטי של מחיקה ב-UBE3A או מוטציה ב-UBE3A. ההרשמה לקוהורטת המבוגרים, הכוללת משתתפים בגילאי 18 עד 50 כולל החיים עם AS, צפויה להסתיים ברבעון השלישי של 2026. נתוני topline ממחקר REVEAL צפויים במחצית השנייה של 2027. REVEAL הוא מחקר גלובלי, אקראי, כפול-סמיות ומבוקר בשלב 3, שיגייס כ-158 אנשים עם אבחנה קלינית מאושרת של AS ואישור גנטי של מחיקה ב-UBE3A או מוטציה ב-UBE3A. REVEAL כולל שתי קוהורטות. קוהורטה 1 כוללת משתתפים ילדים בגילאי 2 עד פחות מ-18, ומשמשת כאוכלוסייה להערכת היעדים הראשיים והמשניים. קוהורטה 2 תכלול משתתפים מבוגרים בגילאי 18 עד 50 כולל. היעד הראשי הוא שיפור בתקשורת הבעתית, כפי שנמדד באמצעות Bayley Scales for Infant and Toddler Development-4, הערכה אובייקטיבית וישירה של תפקוד קליני שמבוצעת על ידי קלינאי. לפי הדיווחים, ליקויים בתקשורת הבעתית הם התסמינים בעלי המשמעות הרבה ביותר עבור המטפלים באנשים עם AS. היעדים המשניים כוללים את חומרת המחלה הכללית, קוגניציה, תקשורת, שינה, תפקוד מוטורי וכישורי חיים יומיומיים, בנוסף ליעדים מחקריים נוספים. איוניס פארמסוטיקלס גם מתכננת לקדם את obudanersen למחקר CHAMPION בשלב 3 כדי להעריך את obudanersen באנשים עם AS שיש להם גנוטיפים של uniparental disomy או imprinting defect. מחקר CHAMPION נמצא במסלול להתחיל לפני סוף 2026.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות המובילות המומלצות על ידי אנליסטים >>