ה‑FDA הוציא מכתב תשובה מלא לאלדיירה בטענה שה‑NDA של רפרוקסאלפ לא הוכיח יעילות

ה‑FDA הוציא מכתב תשובה מלא לאלדיירה בטענה שה‑NDA של רפרוקסאלפ לא הוכיח יעילות

דה פליי (TheFly)17 במרץ 2026

אלדיירה תרפיוטיקס (ALDX) הודיעה כי קיבלה מכתב תשובה מלא (Complete Response Letter – CRL) מה‑FDA לגבי בקשת האישור לתרופה חדשה (NDA) עבור רפרוקסאלפ, תרופת מחקר, לטיפול ביובש בעיניים. במכתב ה‑CRL נכתב כי קיים “חוסר בראיות מהותיות המורכבות מחקר מבוקר ומספיק … לכך שמוצר התרופה ישיג את ההשפעה שלגביה נטען או מיוצג בתנאי השימוש שנקבעו, הומלצו או הוצעו בסימון המוצר המוצע” וכי “הבקשה לא הצליחה להדגים יעילות במחקרים מתאימים ומבוקרים היטב לטיפול בסימנים ובתסמינים של מחלת יובש בעיניים.” במכתב נכתב גם כי “חוסר העקביות בתוצאות המחקרים מעורר חששות רציניים לגבי האמינות והמשמעות של הממצאים החיוביים” וכי “סך כל הראיות מן הניסויים הקליניים שהושלמו אינו תומך ביעילות המוצר.” בהתאם לבדיקות NDA קודמות של רפרוקסאלפ, לא זוהו בעיות בטיחות או ייצור. במהלך בחינת ה‑NDA, טיוטות סימון (Label) סופקו על ידי ה‑FDA בדצמבר 2025 ושוב במרץ 2026. אלדיירה תרפיוטיקס סבורה כי משא ומתן לגבי הסימון לא הושלם. ה‑FDA המליץ לבחון את הסיבות לכישלון בניסויים מסוימים, ולאתר אוכלוסיות או תנאים מסוימים שבהם רפרוקסאלפ עשויה להיות יעילה. ה‑FDA לא המליץ לבצע ניסויים נוספים ולא ביקש הגשת ראיות מאששות נוספות. לכן אלדיירה תרפיוטיקס אינה צופה בשלב זה שתמשיך בניסויים קליניים נוספים, ומתכוונת לבקש במהירות פגישת Type A כדי להבין מה נדרש לצורך אישור ה‑NDA. לפי יעדי חוק עמלות משתמש לתרופות מרשם (Prescription Drug User Fee Act), תאריך היעד לפגישת Type A הוא בתוך 30 יום מקבלת בקשת הפגישה. נכון ל‑31 בדצמבר 2025, אלדיירה תרפיוטיקס דיווחה על מזומנים, שווי מזומנים וניירות ערך סחירים בסך 70 מיליון דולר, שצפויים לתמוך בפעילות עד 2028.