נרבג'ן פארמה מתיישרת עם ה‑FDA לגבי מחקר RESTORE לאחר פגישת סוף שלב 2

נרבג'ן פארמה מתיישרת עם ה‑FDA לגבי מחקר RESTORE לאחר פגישת סוף שלב 2

דה פליי (TheFly)7 באפריל 2026

נרבג'ן פארמה (NGEN) הודיעה על השלמת פגישת End-of-Phase 2 עם ה‑FDA ועל תיאום מלא לגבי RESTORE, מחקר הרישום בשלב 3 של החברה שנועד להעריך את NVG-291 לטיפול בטטראפלגיה כרונית. מחקר הרישום RESTORE ממשיך להיות במסלול לפתיחה באמצע 2026, כאשר פעילויות ההיערכות לתחילת המחקר כבר בעיצומן. נתונים ממחקר CONNECT SCI בשלב 1b/2a, אקראי ומבוקר פלסבו, בטטראפלגיה כרונית, תומכים בעיצוב מחקר הרישום RESTORE, כולל בחירת נקודות הסיום, תזמון ההערכות ומשטר המינון. נרשמה עלייה ממוצעת של +3.7 נקודות בשבוע 12 במטופלים שקיבלו NVG-291, לעומת +0.4 נקודות במטופלי הפלסבו, מעל סף השינוי המינימלי המשמעותי של 2.0 נקודות. נמשכה השתפרות במדד GRASSP QtP עד +4.4 נקודות אצל מטופלים שקיבלו NVG-291 לעומת +1.2 נקודות אצל מטופלי הפלסבו, מה שמדגים אפקט טיפול מתמשך בשבוע 16, ארבעה שבועות לאחר הפסקת הטיפול. 75% מהמטופלים שקיבלו NVG-291 דיווחו שהם "משתפרים מאוד" או "משתפרים מאוד מאוד" לעומת 33% מהמטופלים שקיבלו פלסבו, דבר שמחזק את הרלוונטיות של השיפורים התפקודיים שנצפו. ריאיונות איכותניים בעיניים עצומות (blind) שנערכו עד 364 ימים לאחר סיום המחקר הציגו הקשר לשיפורים מערכתיים, כולל 67% מהמטופלים שקיבלו NVG-291 שדיווחו על שיפור בשליטה על שלפוחית השתן ו‑56% שדיווחו על ירידה בעוויתות שרירים. נרשמה בטיחות וסבילות חיובית לאורך 12 שבועות של הזרקות יומיות תת‑עוריות של NVG-291, ללא אירועים חריגים חמורים הקשורים לטיפול וללא הפסקות טיפול בגלל הטיפול. בעקבות פגישת EOP2 מוצלחת ותיאום עם ה‑FDA לגבי כל פרמטרי המחקר המוצע של RESTORE, נרבג'ן בחרה לסיים את הגיוס למחקר CONNECT SCI בשלב 1b/2a בטטראפלגיה סאב‑אקוטית ולפתוח את הנתונים הזמינים. התיאום עם ה‑FDA לגבי עיצוב מחקר הרישום RESTORE מדגיש נקודות סיום קליניות שמודדות כיצד אנשים עם טטראפלגיה כרונית מתפקדים, מרגישים ומצליחים בחיי היומיום. החברה מתכוונת ליישם את קווי ההנחיה הרגולטוריים הללו ואת מסגרת נקודות הסיום כדי לעצב מחקר עתידי ברמת רישום גם בטטראפלגיה סאב‑אקוטית.