למה מניית uniQure (QURE) יורדת היום בכמעט 60%?

למה מניית uniQure (QURE) יורדת היום בכמעט 60%?

דייוויד קרייק29 בספטמבר 2026

• מניית uniQure (QURE) צנחה בטרום מסחר לאחר שהחברה דיווחה כי השפעת הטיפול AMT-130 במחלת הנטינגטון נחלשת בשנה הרביעית, עם האטה של 44% בלבד בהידרדרות לעומת 75% לאחר שלוש שנים.
• החברה הגנה על הנתונים, ציינה בעיות בקבוצת הביקורת והדגישה מדד נוסף שהראה האטה של 61%, בזמן שהיא ממשיכה לקדם בקשה לאישור מואץ מה-FDA, למרות ביקורת קודמת מצד הרשות.

מניית חברת ריפוי הגנים uniQure (QURE) צנחה היום בטרום מסחר, לאחר שחשפה כי היעילות של התרופה שלה נגד מחלת הנטינגטון נחלשת בשנה הרביעית לטיפול. החברה אמרה כי בניסוי קטן, 12 מטופלים שקיבלו מינונים גבוהים של הטיפול AMT-130, שנחשב לבעל פוטנציאל פריצת דרך, הידרדרו בקצב איטי יותר ב-44% לאחר ארבע שנים בהשוואה לקבוצת ביקורת חיצונית. זאת לעומת תוצאות 2025, שהראו פער של 75% לאחר שלוש שנים בין 12 המטופלים לבין קבוצת הביקורת. מניית uniQure עלתה ב-63% מתחילת השנה.

ההסבר של החברה

החברה אמרה כי הפער נבע מ"נתונים חסרים משמעותיים" בקבוצת הביקורת, וכן מכך שכמה מטופלים שמצבם הידרדר מהר יותר נשרו מהניסוי.

“ארבע שנים לאחר מתן חד-פעמי, AMT-130 ממשיכה להראות האטה משמעותית בהתקדמות המחלה, דבר שמחזק עוד יותר את הביטחון שלנו בתועלת שלה עבור אנשים החיים עם מחלת הנטינגטון,” אמר ואליס אבי-סעאב, M.D., המנהל הרפואי הראשי של uniQure. “לאחר 48 חודשים, Total Functional Capacity (TFC), המדד הראשי של המחקר המאשר שלנו, הראה האטה עקבית בירידה התפקודית.”

החברה הוסיפה כי התוצאות מסולם שני למדידת היכולת התפקודית הכוללת נשמרו טוב יותר לאחר ארבע שנים. מטופלים שקיבלו את המינון הגבוה של AMT-130 הידרדרו בקצב איטי יותר ב-61% לפי סולם זה, בהשוואה לקבוצת הביקורת.

מוקדם יותר החודש אמרה uniQure כי הגישה בקשה לאישור מואץ בארה"ב לתרופה, על בסיס נתונים של שלוש שנים, למינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA).

ה-FDA ציין בעבר כי הנתונים הקיימים אינם מספיקים כדי לתמוך בבקשה לשיווק, ולפי Reuters, בכיר ב-FDA אף כינה את הטיפול הגנטי הניסיוני של uniQure "מוצר שנכשל".

מהי מחלת הנטינגטון?

מחלת הנטינגטון היא מחלת מוח תורשתית נדירה, שגורמת לקשיי תנועה ומובילה לשינויים התנהגותיים ולירידה קוגניטיבית. כיום אין תרופות מאושרות שמסייעות להאט את התקדמות המחלה.

לפי אגודת מחלת הנטינגטון של אמריקה, יש כ-41,000 אמריקאים עם תסמינים ויותר מ-200,000 שנמצאים בסיכון לרשת את המחלה.

התסמינים בדרך כלל מחמירים לאורך תקופה של 10 עד 25 שנים, ופוגעים ביכולת לחשוב, ללכת ולדבר.

האם QURE היא מניה טובה לקנייה עכשיו?

ב-TipRanks, ל-QURE יש דירוג קונצנזוס של האנליסטים קנייה חזקה, על בסיס 8 המלצות קנייה והמלצת החזק אחת. מחיר היעד הגבוה ביותר שלה הוא 80 דולר. מחיר היעד הממוצע של מניית QURE הוא 66.29 דולר, מה שמצביע על אפסייד של 69.49%. (ראו תחזית מניית QURE).