אסקנדיס פארמה מודיעה על נתונים מניסוי reACHin

אסקנדיס פארמה מודיעה על נתונים מניסוי reACHin

דה פליי (TheFly)9 בספטמבר 2026

אסקנדיס פארמה (ASND) הודיעה על נתוני שבוע 52 מחלקת קבוצת הסנטינל בתווית פתוחה של ניסוי reACHin, שהראו כי טיפול ב-TransCon CNP פעם בשבוע סיפק ייצוב או שיפור בהיצרות הפורמן מגנום, וכן יתרונות בצמיחה ליניארית, בתינוקות עם אכונדרופלזיה בגילאי 0 עד פחות משנתיים. הנתונים הוצגו במהלך ESPE 2026, הכנס השנתי של האגודה האירופית לאנדוקרינולוגיה של ילדים. reACHin הוא ניסוי פיבוטלי בשלב 2, אקראי, מבוקר פלצבו, שנועד להעריך את הבטיחות, הסבילות והיעילות של TransCon CNP פעם בשבוע במינון 100 undefined/ק"ג/שבוע, בלפחות 66 תינוקות שלא קיבלו טיפול קודם בגילאי 0 עד פחות משנתיים עם אכונדרופלזיה שאושרה גנטית, ולאחר מכן הארכה בת 52 שבועות בתווית פתוחה. לפני הגיוס לתקופה הכפולת-סמיות בת 52 השבועות, שבעה תינוקות עם אכונדרופלזיה נרשמו לקבוצת סנטינל בתווית פתוחה כדי להעריך את הבטיחות והפרמקוקינטיקה של TransCon CNP בקבוצת גיל זו. מדדי תוצאה נוספים בשבוע 52 כללו את ציון Achondroplasia Foramen Magnum Score, שינוי מקו הבסיס בציון Z של אורך בשכיבה הספציפי ל-ACH, ומהירות צמיחה שנתית. הטיפול ב-TransCon CNP הוביל ליציבות או לשיפור בבריאות המפגש הקרניו-צווארי בשבוע 52. ה-AFMS היה יציב או השתפר בין קו הבסיס לשבוע 52 בכל הילדים. השינוי הממוצע מקו הבסיס בקוטר הסגיטלי של הפורמן מגנום היה 3.15+ מ"מ. לא בוצעו ניתוחי דה-קומפרסיה במהלך תקופת 52 השבועות. הטיפול ב-TransCon CNP הגדיל את הצמיחה הליניארית בשבוע 52. השינוי הממוצע מקו הבסיס בציון Z של אורך בשכיבה הספציפי ל-ACH היה 0.42+. מהירות הצמיחה השנתית הממוצעת הייתה 9.9 ס"מ לשנה. ה-PK היה דומה לזה שנצפה בילדים גדולים יותר, ותמך במינון של 100 undefined/ק"ג/שבוע. TransCon CNP נסבל בדרך כלל היטב, ונתוני הבטיחות תאמו את אלה שדווחו בעבר בניסויים אחרים. לא היו דיווחים על תגובות באתר ההזרקה במהלך תקופת הטיפול בת 52 השבועות. לא היו מקרי מוות, שברים, אירועי בטיחות הקשורים לעצם או תת-לחץ דם סימפטומטי. החוקרים לא העריכו אף תופעת לוואי כקשורה לטיפול, ואף תופעת לוואי לא הובילה להפסקת הטיפול, להפסקתו לצמיתות או לפרישה מהניסוי.