דלגו לתוכן

ביומרין פארמסוטיקל מדווחת על נתונים חדשים ממחקר שלב 3 CANOPY-HCH-3

דה פליי (TheFly)9 בספטמבר 2026
ביומרין פארמסוטיקל מדווחת על נתונים חדשים ממחקר שלב 3 CANOPY-HCH-3

ביומרין פארמסוטיקל (BMRN) הודיעה כי נתונים חדשים ממחקר שלב 3 CANOPY-HCH-3, שבחן את VOXZOGO, או ווסוריטיד, בילדים עם היפוכונדרופלזיה, פורסמו ב-New England Journal of Medicine Evidence והוצגו בכנס השנתי של האגודה האירופית לאנדוקרינולוגיה של ילדים לשנת 2026. הנתונים כללו תוצאות חדשות לגבי היקף התועלת שנצפה בילדים שקיבלו VOXZOGO, כולל שיפורים מובהקים סטטיסטית בקצב הגדילה השנתי, או AGV, בגובה בעמידה, בציון Z של הגובה ובמוטת הידיים לאחר 52 שבועות. ממצאי הבטיחות תאמו את הפרופיל המוכר של VOXZOGO באכונדרופלזיה. מחקר CANOPY-HCH-3 הראה כי טיפול ב-VOXZOGO הוביל לשיפור מובהק סטטיסטית ב-AGV בהשוואה לפלצבו לאחר 52 שבועות, ובכך עמד ביעד הראשי של המחקר. ילדים שטופלו ב-VOXZOGO הראו גם שיפורים משמעותיים בגובה בעמידה, בציון Z של הגובה ובמוטת הידיים בהשוואה לפלצבו. הילדים שקיבלו VOXZOGO הראו גם שיפורים מספריים באיכות החיים, והמעקב יימשך כדי להעריך את השפעת הטיפול לטווח ארוך יותר. פרופיל הבטיחות הכולל היה עקבי עם מחקרים קודמים של VOXZOGO, כאשר רוב תופעות הלוואי שדווחו היו קלות, ולא זוהו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול. ביומרין פארמסוטיקל הגישה לאחרונה ל-FDA בקשה משלימה לאישור תרופה חדשה עבור אישור VOXZOGO לטיפול בהיפוכונדרופלזיה, והיא מתקדמת בהתאם לתוכנית גם עם ההגשות לסוכנות התרופות האירופית ולרשויות בריאות אזוריות נוספות. אם יאושר, VOXZOGO יהיה הטיפול הממוקד הראשון להיפוכונדרופלזיה, עם אפשרות להשקה ב-2027.

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>

ראו את המניות עם הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>