PureTech Health מודיעה על קבלת מעמד תרופת יתום ל-Deupirfenidone לטיפול ב‑IPF
PureTech Health (PRTC) הודיעה כי מנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) והנציבות האירופית העניקו לתרופה deupirfenidone מעמד של תרופת יתום לטיפול בפיברוזיס ריאתי אידיופתי (IPF) – מחלת ריאות נדירה, מתקדמת וקטלנית. Deupirfenidone מקודמת על ידי חברת Celea Therapeutics, ישות שהוקמה על ידי PureTech כדי להוביל את הפיתוח בשלבי הסיום והמסחור הפוטנציאלי של התרופה. תוצאות מניסוי ELEVATE IPF הגלובלי בשלב 2b, אקראי, סמיות כפולה, מבוקר פלצבו ותרופה פעילה, עם טווחי מינון שונים, הדגישו את הפרופיל המבדל של deupirfenidone. בניסוי זה, משתתפים שטופלו ב‑deupirfenidone במינון 825 מ"ג שלוש פעמים ביום חוו קצב איטי יותר של ירידה בתפקוד הריאות, כפי שנמדד בשינוי מנקודת הבסיס בנפח הנשיפה המאומצת (Forced Vital Capacity – FVC), לאחר 26 שבועות, לעומת אלו שטופלו במינון המאושר על ידי ה‑FDA של pirfenidone 801 מ"ג שלוש פעמים ביום או בפלצבו, עם הבדל של 91 מ"ל בין deupirfenidone 825 מ"ג לבין פלצבו לאחר 26 שבועות. לאחר סיום החלק הסמוי של הניסוי, 90% מאלה שסיימו את הניסוי הצטרפו להמשך הפתוח בתווית פתוחה. אלו שהמשיכו טיפול ב‑deupirfenidone 825 מ"ג שלוש פעמים ביום שמרו על השפעת טיפול חזקה, וחוו ירידה כוללת ב‑FVC של ‑32.8 מ"ל לאורך תקופה של 52 שבועות,1 נתון הדומה לירידה הטבעית הצפויה בתפקוד הריאות בקרב מבוגרים בריאים בתקופה זו.
פורסם לראשונה ב‑TheFly – מקור מידע סופי לדיווחים שוטפים, חדשות פיננסיות מתפרצות שמשפיעות על השוק בזמן אמת. נסו עכשיו >>