Rezolute משתפת תובנות מניסוי Phase 3 sunRIZE ב-HI מולד
Rezolute (RZLT) שיתפה תובנות מניסוי Phase 3 sunRIZE במטופלים עם היפראינסוליניזם מולד (congenital HI), וסיפקה פרטים על הטיפול בחולי היפראינסוליניזם גידולי (tumor HI) בתרופה ersodetug במסגרת תוכנית הגישה המורחבת (EAP) של החברה. למרות ש-sunRIZE לא עמד ביעד הראשוני שלו או ביעדים המשניים המרכזיים, החברה סבורה שסך כל הנתונים תומך עוד יותר בראיות הקליניות הקודמות לכך ש-ersodetug פעילה נגד היפוגליקמיה במטופלים. באופן ספציפי, נמצאה עדות לפעילות פרמקולוגית, שכן ריכוזי התרופה הטיפוליים הרצויים בדם הושגו בשתי קבוצות הטיפול, לצד תגובות חזקות מאוד של סמני ביומרקר בקבוצות הטיפול הפעיל, שמעידים על ירידה בפעילות האינסולין בקולטן שלו. ראוי לציין שהתגובות הללו היו עקביות עם אלו שנצפו בניסוי Phase 2 RIZE של החברה. הניסוי גם הראה ירידות מהמצב הבסיסי במספר האירועים ובהיקף הזמן במצב של היפוגליקמיה בשתי קבוצות הטיפול, אך ירידות אלו לא היו גדולות מספיק כדי להיות מובהקות סטטיסטית לעומת האפקט המובהק שנצפה בקבוצת הפלצבו. בשלב מוקדם זה של ניתוח נתוני הניסוי והבנת התוצאות, הידע המצטבר בתחום בקרת הסוכר בדם והתצפיות הראשוניות מניסוי sunRIZE תומכים באמונת החברה שהתגובה הפרמקולוגית יכולה להתבטא גם ביעילות קלינית. היקף תגובת הפלצבו שנצפתה ביחס לאירועי היפוגליקמיה חושף אתגר משמעותי במחקר של גלוקוז בסביבה אמבולטורית, שבה גורמים כמו ניטור אינטנסיבי, שבו המטפלים מקבלים התרעות על אירועי היפוגליקמיה, ואינטראקציות תכופות עם הצוות הרפואי, יכולים להשפיע על התוצאות באופן עצמאי. החברה סבורה שהיקף הירידה מהמצב הבסיסי באירועי היפוגליקמיה ובזמן בהיפוגליקמיה ביחס לפלצבו עשוי היה להיות מושפע מאורך תקופת הטיפול, שנמשכה שישה חודשים, ומהעובדה שניטור גלוקוז חיוני לניהול בטוח של המטופלים ובו בזמן משמש גם כיעד המרכזי בניסוי. סנטימנט זה שותף עם החברה הן על ידי הרופאים החוקרים והן על ידי משתתפי הניסוי. החברה בוחנת כעת כיצד לאפיין את הדינמיקה הכוללת של הניסוי, כולל הערכת תוצאות של איכות חיים על פי דיווחי המטופלים. לאור מגבלות אלו, יהיה חשוב להעריך את הפוטנציאל לתועלת קלינית בחלק ההמשך הפתוח (open-label extension, OLE) של הניסוי שנמשך כעת. כל 59 המשתתפים שהשלימו את הניסוי בחרו להמשיך לקבל ersodetug במסגרת ה-OLE. עד כה, 57 משתתפים עדיין נמצאים ב-OLE, עם משכי חשיפה שנעים מכ־6 שבועות עבור המשתתפים שהצטרפו לאחרונה ועד כ־18 חודשים. החברה סבורה שמדד פוטנציאלי ליעילות הבסיסית של ersodetug הוא כמה ילדים ב-OLE שהצליחו להפסיק את כל הטיפולים האחרים וכעת מקבלים ersodetug כטיפול יחיד (מונותרפיה). החברה מצפה לדיאלוג עם ה-FDA ברבעון הראשון של 2026 במסגרת הסטטוס של Breakthrough Therapy Designation, כדי לאפיין לעומק תוצאות קליניות אלה ואחרות, ולהכין את הקרקע לבחינת כל מערך הנתונים מניסוי sunRIZE, מתוך כוונה לבחון אפשרויות עבור ההתוויה הזו.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לידיעות חדשותיות פיננסיות שוברות-שוק בזמן אמת. נסו עכשיו>>
ראו את המניות המובילות שמומלצות על ידי אנליסטים >>