דלגו לתוכן

Design Therapeutics מתחילים לתת DT-818 למטופלים בניסוי

דה פליי (TheFly)1 ביולי 2026
Design Therapeutics מתחילים לתת DT-818 למטופלים בניסוי

. Design Therapeutics (DSGN) החלו במתן מינונים למטופלים במסגרת ניסוי קליני שלב 1 במתכונת multiple-ascending dose (MAD), שבודק את DT-818 במתבגרים עם מחלת ניוון שרירים גנטית מסוג myotonic dystrophy type-1 (DM1). DT-818 הוא מולקולה קטנה מסוג GeneTAC (תרופה קטנת-ממדים המכוונת לגנים), שנועדה להפחית באופן סלקטיבי את השעתוק (השלב הראשון בביטוי גנים) של האלל המוטנטי של DMPK (הגרסה הפגועה של גן DMPK) ולטפל בגורם הבסיסי של DM1. ניסוי שלב 1 הוא מחקר MAD פתוח-label (כל המשתתפים והחוקרים יודעים מהו הטיפול, והמינון עולה לאורך זמן), שנועד להעריך את הבטיחות, הסבילות, הפרמקוקינטיקה (כיצד הגוף מעבד את התרופה) וההשפעות הפרמקודינמיות (כיצד התרופה פועלת בגוף) של DT-818 במבוגרים עם DM1. . Design מצפים לדווח על נתונים מהמחקר הזה בשנת 2027.