דלגו לתוכן

Beam Therapeutics מודיעה על אישור בקשת IND מצד ה-FDA בארה”ב עבור BEAM-304

דה פליי (TheFly)19 ביוני 2026
Beam Therapeutics מודיעה על אישור בקשת IND מצד ה-FDA בארה”ב עבור BEAM-304

. Beam Therapeutics (BEAM) הודיעו כי ה-FDA, מינהל המזון והתרופות של ארצות הברית, אישר את בקשת התרופה החדשה הנחקרת (IND) עבור BEAM-304 לטיפול בפנילקטונוריה (PKU). . PKU היא הפרעה מטבולית תורשתית נדירה הגורמת להצטברות רעילה של פנילאלנין, חומצת אמינו, העלולה להוביל לבעיות נוירולוגיות ונאורוקוגניטיביות חמורות. המטופלים נדרשים בדרך כלל לניהול תזונתי קפדני לכל החיים. Beam מתקדמים עם BEAM-304 באמצעות גישה חדשנית לפיתוח. במסגרת גישה זו, מפתחים באופן יעיל מספר “עורכי בסיס” ייחודיים למוטציות שונות (כלי עריכה גנטית המשנים אות בודדת ב-DNA) בתוך תוכנית קלינית אחת, תוך שימוש במתן בתוך הגוף (in vivo) – טיפול הניתן ישירות בתוך הגוף. האסטרטגיה מתיישבת עם המאמצים האחרונים של ה-FDA להאיץ את פיתוחן של תרפיות לעריכת גנום.