אי-ודאות לגבי התוצאות הקליניותמחקר קודם שלא עמד ביעד הראשי שלו בנוגע להידרדרות קלינית מדגיש את אי-הוודאות לגבי המינון האופטימלי ולגבי השאלה אם שיפורים בסמנים ביולוגיים יתורגמו לתועלת קלינית משמעותית.
סיכוני בטיחות ומסירהגישות חדשות למסירה למערכת העצבים המרכזית כרוכות בשאלות בטיחות שטרם הוכרעו, מה שהופך את נתוני הבטיחות הראשוניים בבני אדם לסיכון מהותי שעשוי לשנות את סיכויי התוכנית.
סיכון ביצוע ומימוןהסתמכות על החזרים עתידיים משיתופי פעולה ועל הכנסות מריבית, יחד עם תלות בגיוס מטופלים חלק, יוצרת סיכון ביצוע ומימון פוטנציאלי, שעשוי להגביר את התנודתיות.