סיכון בגודל מדגם קטןמאגרי נתונים קליניים קטנים מאוד, הכוללים רק מספר מצומצם של משתתפים, מגבילים את רמת האמון הסטטיסטית ומגבירים את הסיכון שהתוצאות הראשוניות לא ישוחזרו בניסויים רחבי היקף יותר.
חששות לגבי חוסר איזון בנקודת הבסיסקבוצות הטיפול המציגות הבדלים בנקודת הבסיס לעומת קבוצת הפלצבו מסבכות את פרשנות התוצאות, ומעלות את האפשרות שהיתרונות שנצפו משקפים הבדלים בין הקבוצות ולא את השפעת הטיפול עצמו.
אתגר יעילות בקרב מטופלים בוגריםשמירה על רמות C‑peptide עשויה להיות קשה יותר בקרב מטופלים בוגרים, משום שעוצמת העמידות הנמוכה יותר של תאי הבטא והעומס המטבולי הגבוה יותר עלולים לצמצם את יעילות הטיפול בתת־קבוצה זו.