60 Degrees Pharmaceuticals תסיים את ההרשמה למחקר הטפנוקווין

60 Degrees Pharmaceuticals תסיים את ההרשמה למחקר הטפנוקווין

דה פליי (TheFly)6 באוקטובר 2026

60 Degrees Pharmaceuticals (SXTP) הודיעה כי בכוונתה לסיים את ההרשמה למחקר הקליני האקראי שלה בטפנוקווין בחולים שאושפזו עם בבזיוזיס חמורה, ברף של 30 נבדקים. החברה מתכננת לחשוף את תוצאות המחקר ולדווח על תוצאות נקודת הסיום הראשית ונקודות הסיום המשניות בינואר 2027, ולהגיש באותו חודש בקשה לפגישה מקדימה לפני הגשת supplemental New Drug Application, או sNDA, מול ה-FDA. 60 Degrees היא נותנת החסות של הניסוי הקליני כפול-הסמיות, אקראי, רב-אתרי ומבוקר פלצבו בשם “Oral Tafenoquine Plus Standard of Care Versus Placebo Plus Standard of Care for Babesiosis”, שבוחן את היעילות והבטיחות של טפנוקווין בטיפול בבבזיוזיס חמורה בבני אדם. חולים גויסו במספר אתרים בארה"ב, בהם Tufts Medical Center, Rhode Island Hospital, Yale University, Brigham and Women’s Hospital ו-Westchester Medical Center. ועדת ה-DSMB ביצעה ניתוח ביניים של הזמן עד להיעלמות קלינית מתמשכת של הבבזיוזיס, שהיא נקודת הסיום הראשית של המחקר, ושל הזמן עד לניקוי מולקולרי של טפילי Babesia, שהיא נקודת סיום משנית מרכזית. לאחר הבדיקה שלה, ועדת ה-DSMB המליצה להשלים את ההרשמה שתוכננה מלכתחילה ל-33 חולים. נכון ל-1 באוקטובר, החברה גייסה 30 נבדקים. בשל ההשפעה השולית בלבד של שלושה נבדקים נוספים על העוצמה הסטטיסטית לזיהוי הבדל בנקודות הסיום של המחקר, ובשל העונתיות של בבזיוזיס והאפשרות שהיא תעכב את חשיפת תוצאות המחקר בשנה אם יגויסו נבדקים נוספים, החברה מתכוונת להמשיך לניתוח הסופי של אוכלוסיית הנבדקים שכבר גויסה. המלצת ועדת ה-DSMB אינה קובעת אם המחקר עמד בנקודות הסיום שלו; תוצאות אלה ייקבעו לאחר חשיפת הנתונים והניתוח הסופי. ניתוח ה-DSMB לא זיהה בעיות בטיחות כלשהן. גוף הולך וגדל של דיווחי מקרה שפורסמו מצביע על כך שטפנוקווין, שניתנת בשילוב עם משטרי טיפול הכוללים אטובקוון למשך לפחות שמונה שבועות, עשויה להשיג שיעור ריפוי גבוה בחולים בסיכון גבוה עם בבזיוזיס עמידה לטיפול וחוזרת. בהתאם לדיווחים אלה, החברה אישרה ריפוי מולקולרי, באמצעות בדיקת הגברת חומצות גרעין רגישה מאוד, בשלושת החולים הראשונים שנרשמו למחקר הגישה המורחבת שלה, שבוחן טפנוקווין בשילוב עם משטרים הכוללים אטובקוון בחולי בבזיוזיס חוזרת ועמידה לטיפול. נתוני הסינון הסופיים של שני חולים נוספים צפויים בתחילת נובמבר. בלי קשר לתוצאות הסופיות של מחקר הבבזיוזיס החמורה, שידווחו בינואר, החברה סבורה כי ייתכן מסלול לאישור המבוסס על דיווחי מקרה באוכלוסיית החולים העמידים לטיפול. החברה מתכוונת לבקש פגישת pre-sNDA עם ה-FDA כדי לדון בראיות הקליניות ובדרישות הנתונים לצורך הגשת sNDA לטיפול בבבזיוזיס באמצעות טפנוקווין. אם חבילת הנתונים תיתמך רק בספרות המקצועית ובמקרי גישה מורחבת, החברה מתכננת לבקש מה-FDA לשקול ניקוי מולקולרי מבוסס NAT כנקודת סיום חלופית שסביר שתנבא תועלת קלינית, ואשר עשויה לתמוך במסלול לאישור מואץ. החברה גם תציע מחקר מאשר לאחר אישור באוכלוסיית חולים מתאימה. הזמינות של מסלול לאישור מואץ והמספיקות של ההגשה יהיו כפופות לבחינת ה-FDA. כיום אין טיפול או חיסון המאושרים על ידי ה-FDA לבבזיוזיס בבני אדם. אף שטפנוקווין מאושרת למניעת מלריה, היא אינה מאושרת כיום על ידי ה-FDA לטיפול או למניעה של בבזיוזיס.