Praxis Precision (PRAX) Medicines שיתפה את תחזית הפעילות ואת סדרי העדיפויות המרכזיים שלה לשנת 2026
. נקודות עיקריות:. – החברה מצפה להגיש שתי בקשות NDA (New Drug Applications) עד אמצע פברואר 2026:. – Ulixacaltamide לטיפול ברעד חיוני (הפרעת תנועה הגורמת לרעד). – Relutrigine ל‑SCN2A/8A-DEEs (הפרעות מוחיות נדירות וקשות, התפתחותיות ואפילפטיות). לשני מועמדי התרופות יש מעמד Breakthrough Therapy Designation מטעם ה‑FDA, סטטוס שיכול להאיץ את תהליך הפיתוח והסקירה של טיפולים חדשים מבטיחים. – החברה מצפה למספר תוצאות ניסויים קליניים ברמת רישוי (registrational readouts) בשנת 2026 עבור vormatrigine, relutrigine ו‑elsunersen. תוצאות ברמת רישוי הן תוצאות ניסויים קליניים מרכזיות שיכולות לתמוך באישור תרופה. – ההנהלה מצביעה על מאזן חזק, עם כ‑1.5 מיליארד דולר במזומנים והשקעות על בסיס פרו‑פורמה. פרו‑פורמה פירושו שהנתון כולל פריטים צפויים או מותאמים, כגון מימונים או עסקאות שבוצעו לאחרונה. – סך ההכנסות השיא המשולבות עבור ארבעת מועמדי התרופות בשלבים מתקדמים צפוי להתעלות מעל 20 מיליארד דולר.